Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (TrAnsform)

28 lipca 2026 zaktualizowane przez: Spruce Biosciences

A Phase 3, Randomized, Single-blind, Parallel Group, Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa Treatment Compared to Standard of Care in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B)

The primary objectives of this study are to evaluate the effects of Tralesinidase Alfa (TA) on cognition

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

14

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

Has a diagnosis of MPS IIIB confirmed by deficient NAGLU enzyme activity during screening.

Has nonattenuated severe MPS IIIB by the Genotype and Clinical Assessment Committee.

Is ≥1 and ≤5 years of age with BSID-III-C raw score of <70. Is male or female as identified at birth.

Exclusion Criteria:

Genotyped for a known MPS IIIB variant associated with an attenuated phenotype or has a sibling with a known attenuated phenotype.

Has another neurological illness that may have caused cognitive decline (e.g., trauma, meningitis, or hemorrhage) before study entry.

Has received stem cell, gene therapy, or enzyme replacement therapy for MPS IIIB.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Kontrola
Eksperymentalny: Tralesinidase alfa (TA)
Lek: Tralesinidase alfa (TA)
TA study drug is a sterile solution for ICV infusion.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition, Cognition Domain (BSID-III-C) Raw Score
Ramy czasowe: Baseline to Week 260 (approximately 5 years)
The BSID-III-C is a standardized tool that evaluates cognitive development in young children, capturing skills such as processing speed, problem solving, and play. Raw scores are used to sensitively measure individual change over time, independent of age. Assessments are administered by a trained, blinded rater and reviewed by a central blinded rater. The endpoint is the difference in mean change from baseline in BSID-III-C raw score between the tralesinidase alfa and control arms at Week 260
Baseline to Week 260 (approximately 5 years)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spruce Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 250-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj