Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (TrAnsform)

28. juli 2026 oppdatert av: Spruce Biosciences

A Phase 3, Randomized, Single-blind, Parallel Group, Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa Treatment Compared to Standard of Care in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B)

The primary objectives of this study are to evaluate the effects of Tralesinidase Alfa (TA) on cognition

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

14

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

Has a diagnosis of MPS IIIB confirmed by deficient NAGLU enzyme activity during screening.

Has nonattenuated severe MPS IIIB by the Genotype and Clinical Assessment Committee.

Is ≥1 and ≤5 years of age with BSID-III-C raw score of <70. Is male or female as identified at birth.

Exclusion Criteria:

Genotyped for a known MPS IIIB variant associated with an attenuated phenotype or has a sibling with a known attenuated phenotype.

Has another neurological illness that may have caused cognitive decline (e.g., trauma, meningitis, or hemorrhage) before study entry.

Has received stem cell, gene therapy, or enzyme replacement therapy for MPS IIIB.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Styre
Eksperimentell: Tralesinidase alfa (TA)
Legemiddel: Tralesinidase alfa (TA)
TA study drug is a sterile solution for ICV infusion.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change from Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition, Cognition Domain (BSID-III-C) Raw Score
Tidsramme: Baseline to Week 260 (approximately 5 years)
The BSID-III-C is a standardized tool that evaluates cognitive development in young children, capturing skills such as processing speed, problem solving, and play. Raw scores are used to sensitively measure individual change over time, independent of age. Assessments are administered by a trained, blinded rater and reviewed by a central blinded rater. The endpoint is the difference in mean change from baseline in BSID-III-C raw score between the tralesinidase alfa and control arms at Week 260
Baseline to Week 260 (approximately 5 years)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spruce Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. desember 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2033

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2026

Først lagt ut (Faktiske)

12. mai 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 250-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere