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Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (TrAnsform)

28 juillet 2026 mis à jour par: Spruce Biosciences

A Phase 3, Randomized, Single-blind, Parallel Group, Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa Treatment Compared to Standard of Care in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B)

The primary objectives of this study are to evaluate the effects of Tralesinidase Alfa (TA) on cognition

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

14

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

Has a diagnosis of MPS IIIB confirmed by deficient NAGLU enzyme activity during screening.

Has nonattenuated severe MPS IIIB by the Genotype and Clinical Assessment Committee.

Is ≥1 and ≤5 years of age with BSID-III-C raw score of <70. Is male or female as identified at birth.

Exclusion Criteria:

Genotyped for a known MPS IIIB variant associated with an attenuated phenotype or has a sibling with a known attenuated phenotype.

Has another neurological illness that may have caused cognitive decline (e.g., trauma, meningitis, or hemorrhage) before study entry.

Has received stem cell, gene therapy, or enzyme replacement therapy for MPS IIIB.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Contrôler
Expérimental: Tralesinidase alfa (TA)
Médicament: Tralesinidase alfa (TA)
TA study drug is a sterile solution for ICV infusion.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change from Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition, Cognition Domain (BSID-III-C) Raw Score
Délai: Baseline to Week 260 (approximately 5 years)
The BSID-III-C is a standardized tool that evaluates cognitive development in young children, capturing skills such as processing speed, problem solving, and play. Raw scores are used to sensitively measure individual change over time, independent of age. Assessments are administered by a trained, blinded rater and reviewed by a central blinded rater. The endpoint is the difference in mean change from baseline in BSID-III-C raw score between the tralesinidase alfa and control arms at Week 260
Baseline to Week 260 (approximately 5 years)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spruce Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2026

Première publication (Réel)

12 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 250-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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