Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (TrAnsform)
28 de julio de 2026 actualizado por: Spruce Biosciences
A Phase 3, Randomized, Single-blind, Parallel Group, Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa Treatment Compared to Standard of Care in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B)
The primary objectives of this study are to evaluate the effects of Tralesinidase Alfa (TA) on cognition
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
14
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: April Freeman
- Número de teléfono: 415-343-5986
- Correo electrónico: info@sprucebio.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
Has a diagnosis of MPS IIIB confirmed by deficient NAGLU enzyme activity during screening.
Has nonattenuated severe MPS IIIB by the Genotype and Clinical Assessment Committee.
Is ≥1 and ≤5 years of age with BSID-III-C raw score of <70. Is male or female as identified at birth.
Exclusion Criteria:
Genotyped for a known MPS IIIB variant associated with an attenuated phenotype or has a sibling with a known attenuated phenotype.
Has another neurological illness that may have caused cognitive decline (e.g., trauma, meningitis, or hemorrhage) before study entry.
Has received stem cell, gene therapy, or enzyme replacement therapy for MPS IIIB.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Sin intervención: Control
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Experimental: Tralesinidase alfa (TA)
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TA study drug is a sterile solution for ICV infusion.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Change from Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition, Cognition Domain (BSID-III-C) Raw Score
Periodo de tiempo: Baseline to Week 260 (approximately 5 years)
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The BSID-III-C is a standardized tool that evaluates cognitive development in young children, capturing skills such as processing speed, problem solving, and play.
Raw scores are used to sensitively measure individual change over time, independent of age.
Assessments are administered by a trained, blinded rater and reviewed by a central blinded rater.
The endpoint is the difference in mean change from baseline in BSID-III-C raw score between the tralesinidase alfa and control arms at Week 260
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Baseline to Week 260 (approximately 5 years)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de abril de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
12 de mayo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Mucopolisacaridosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Mucopolisacaridosis III
Otros números de identificación del estudio
- 250-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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