Open-label Study of SKY-GJB2 in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss (SONIX)
2026年8月26日 更新者：Skylark Bio Inc.
A Phase 1/2, Open-label, Single Dose Study of SKY-GJB2 Given as a Single Unilateral Intracochlear Administration in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss
Skylark Bio is conducting a study of an investigational new drug called SKY-GJB2 and its delivery device, the SKY-CAT. SKY-GJB2 is a gene therapy that is being developed to treat children who have hearing loss due to changes in the GJB2 gene (also referred to as Connexin 26). The SKY-CAT is a device that delivers the gene therapy.
The purpose of this study is to:
Learn about the safety and tolerability (does not cause ongoing discomfort) of SKY-GJB2 Evaluate the efficacy of SKY-GJB2 (how well is works)
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- 募集
- National Institutes of Health-Clinical Center
-
コンタクト：
- Maame Akumatey (Study Coordinator)
- 電話番号：227-233-0452
- メール：maame.akumatey@nih.gov
-
コンタクト：
- Ronna Hertzano, MD, PhD
- 電話番号：301-496-3805
- メール：ronna.hertzano@nih.gov
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI)
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コンタクト：
- Michael Cheung, MSc, CCRP, Clinical Research Project Manager
- 電話番号：617-573-6060
- メール：centerforclinicalresearchoperations@meei.harvard.edu
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73120
- 募集
- Hearts for Hearing-Oklahoma City
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コンタクト：
- René Gifford, PhD
- 電話番号：4055484300
- メール：research@heartsforhearing.org
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、アメリカ、181103
- 募集
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
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コンタクト：
- Ravi N. Samy, MD, FACS
- 電話番号：610-402-9543
- メール：Ravi.Samy@Jefferson.edu
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コンタクト：
- Danielle Koehler, RN (Study Coordinator)
- メール：Danielle.Koehler@Jefferson.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
Inclusion Criteria:
- Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
- Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
- Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
- Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
- Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.
Exclusion Criteria:
- Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
- Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
- No response on ABR testing.
- Bilateral Cochlear Implants.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：Older
Four subjects aged 2 to 7 years old (inclusive) to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
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SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
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実験的：Younger
Six subjects aged 9 months to less than 2 years old to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
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SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Safety/Frequency of Adverse Events (AEs)
時間枠：Through trial completion, approximately one year
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AEs as it relates to the the gene therapy (SKY-GJB2) and/or to the administration procedure (including the delivery device system (SKY-CAT))
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Through trial completion, approximately one year
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
時間枠：Through trial completion, approximately one year
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Changes from baseline in ABR intensity threshold (measured in decibels (dB HL))
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Through trial completion, approximately one year
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Performance of the SKY-CAT delivery device
時間枠：One month post-op
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Looking at safety and effectiveness of the device in delivering the gene therapy.
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One month post-op
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年5月28日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年6月1日
試験登録日
最初に提出
2026年5月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年6月2日
最初の投稿 (実際)
2026年6月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月26日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- SKY-GJB2-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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