Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Open-label Study of SKY-GJB2 in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss (SONIX)

26 августа 2026 г. обновлено: Skylark Bio Inc.

A Phase 1/2, Open-label, Single Dose Study of SKY-GJB2 Given as a Single Unilateral Intracochlear Administration in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss

Skylark Bio is conducting a study of an investigational new drug called SKY-GJB2 and its delivery device, the SKY-CAT. SKY-GJB2 is a gene therapy that is being developed to treat children who have hearing loss due to changes in the GJB2 gene (also referred to as Connexin 26). The SKY-CAT is a device that delivers the gene therapy.

The purpose of this study is to:

Learn about the safety and tolerability (does not cause ongoing discomfort) of SKY-GJB2 Evaluate the efficacy of SKY-GJB2 (how well is works)

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • Рекрутинг
        • National Institutes of Health-Clinical Center
        • Контакт:
          • Maame Akumatey (Study Coordinator)
          • Номер телефона: 227-233-0452
          • Электронная почта: maame.akumatey@nih.gov
        • Контакт:
          • Ronna Hertzano, MD, PhD
          • Номер телефона: 301-496-3805
          • Электронная почта: ronna.hertzano@nih.gov
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI)
        • Контакт:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73120
        • Рекрутинг
        • Hearts for Hearing-Oklahoma City
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 181103
        • Рекрутинг
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Контакт:
          • Ravi N. Samy, MD, FACS
          • Номер телефона: 610-402-9543
          • Электронная почта: Ravi.Samy@Jefferson.edu
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  • Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
  • Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
  • Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
  • Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
  • Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.

Exclusion Criteria:

  • Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
  • Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
  • No response on ABR testing.
  • Bilateral Cochlear Implants.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Older
Four subjects aged 2 to 7 years old (inclusive) to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
Комбинированный продукт: SKY-GJB2
SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
Экспериментальный: Younger
Six subjects aged 9 months to less than 2 years old to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
Комбинированный продукт: SKY-GJB2
SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Safety/Frequency of Adverse Events (AEs)
Временное ограничение: Through trial completion, approximately one year
AEs as it relates to the the gene therapy (SKY-GJB2) and/or to the administration procedure (including the delivery device system (SKY-CAT))
Through trial completion, approximately one year

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Временное ограничение: Through trial completion, approximately one year
Changes from baseline in ABR intensity threshold (measured in decibels (dB HL))
Through trial completion, approximately one year
Performance of the SKY-CAT delivery device
Временное ограничение: One month post-op
Looking at safety and effectiveness of the device in delivering the gene therapy.
One month post-op

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Skylark Bio Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июня 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 июня 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SKY-GJB2-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться