Open-label Study of SKY-GJB2 in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss (SONIX)
2026年8月26日 更新者：Skylark Bio Inc.
A Phase 1/2, Open-label, Single Dose Study of SKY-GJB2 Given as a Single Unilateral Intracochlear Administration in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss
Skylark Bio is conducting a study of an investigational new drug called SKY-GJB2 and its delivery device, the SKY-CAT. SKY-GJB2 is a gene therapy that is being developed to treat children who have hearing loss due to changes in the GJB2 gene (also referred to as Connexin 26). The SKY-CAT is a device that delivers the gene therapy.
The purpose of this study is to:
Learn about the safety and tolerability (does not cause ongoing discomfort) of SKY-GJB2 Evaluate the efficacy of SKY-GJB2 (how well is works)
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- 招聘中
- National Institutes of Health-Clinical Center
-
接触：
- Maame Akumatey (Study Coordinator)
- 电话号码：227-233-0452
- 邮箱：maame.akumatey@nih.gov
-
接触：
- Ronna Hertzano, MD, PhD
- 电话号码：301-496-3805
- 邮箱：ronna.hertzano@nih.gov
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI)
-
接触：
- Michael Cheung, MSc, CCRP, Clinical Research Project Manager
- 电话号码：617-573-6060
- 邮箱：centerforclinicalresearchoperations@meei.harvard.edu
-
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73120
- 招聘中
- Hearts for Hearing-Oklahoma City
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接触：
- René Gifford, PhD
- 电话号码：4055484300
- 邮箱：research@heartsforhearing.org
-
-
Pennsylvania
-
Allentown、Pennsylvania、美国、181103
- 招聘中
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
接触：
- Ravi N. Samy, MD, FACS
- 电话号码：610-402-9543
- 邮箱：Ravi.Samy@Jefferson.edu
-
接触：
- Danielle Koehler, RN (Study Coordinator)
- 邮箱：Danielle.Koehler@Jefferson.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
Inclusion Criteria:
- Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
- Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
- Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
- Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
- Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.
Exclusion Criteria:
- Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
- Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
- No response on ABR testing.
- Bilateral Cochlear Implants.
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Older
Four subjects aged 2 to 7 years old (inclusive) to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
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SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
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实验性的：Younger
Six subjects aged 9 months to less than 2 years old to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
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SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Safety/Frequency of Adverse Events (AEs)
大体时间：Through trial completion, approximately one year
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AEs as it relates to the the gene therapy (SKY-GJB2) and/or to the administration procedure (including the delivery device system (SKY-CAT))
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Through trial completion, approximately one year
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
大体时间：Through trial completion, approximately one year
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Changes from baseline in ABR intensity threshold (measured in decibels (dB HL))
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Through trial completion, approximately one year
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Performance of the SKY-CAT delivery device
大体时间：One month post-op
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Looking at safety and effectiveness of the device in delivering the gene therapy.
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One month post-op
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年5月28日
初级完成 (估计的)
2027年12月1日
研究完成 (估计的)
2028年6月1日
研究注册日期
首次提交
2026年5月28日
首先提交符合 QC 标准的
2026年6月2日
首次发布 (实际的)
2026年6月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月26日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SKY-GJB2-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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