Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label Study of SKY-GJB2 in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss (SONIX)

26. august 2026 oppdatert av: Skylark Bio Inc.

A Phase 1/2, Open-label, Single Dose Study of SKY-GJB2 Given as a Single Unilateral Intracochlear Administration in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss

Skylark Bio is conducting a study of an investigational new drug called SKY-GJB2 and its delivery device, the SKY-CAT. SKY-GJB2 is a gene therapy that is being developed to treat children who have hearing loss due to changes in the GJB2 gene (also referred to as Connexin 26). The SKY-CAT is a device that delivers the gene therapy.

The purpose of this study is to:

Learn about the safety and tolerability (does not cause ongoing discomfort) of SKY-GJB2 Evaluate the efficacy of SKY-GJB2 (how well is works)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health-Clinical Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73120
        • Rekruttering
        • Hearts for Hearing-Oklahoma City
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 181103

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
  • Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
  • Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
  • Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
  • Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.

Exclusion Criteria:

  • Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
  • Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
  • No response on ABR testing.
  • Bilateral Cochlear Implants.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Older
Four subjects aged 2 to 7 years old (inclusive) to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
Kombinasjonsprodukt: SKY-GJB2
SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
Eksperimentell: Younger
Six subjects aged 9 months to less than 2 years old to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
Kombinasjonsprodukt: SKY-GJB2
SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Safety/Frequency of Adverse Events (AEs)
Tidsramme: Through trial completion, approximately one year
AEs as it relates to the the gene therapy (SKY-GJB2) and/or to the administration procedure (including the delivery device system (SKY-CAT))
Through trial completion, approximately one year

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Tidsramme: Through trial completion, approximately one year
Changes from baseline in ABR intensity threshold (measured in decibels (dB HL))
Through trial completion, approximately one year
Performance of the SKY-CAT delivery device
Tidsramme: One month post-op
Looking at safety and effectiveness of the device in delivering the gene therapy.
One month post-op

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Skylark Bio Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mai 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2026

Først lagt ut (Faktiske)

4. juni 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SKY-GJB2-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere