Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Open-label Study of SKY-GJB2 in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss (SONIX)

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Skylark Bio Inc.

A Phase 1/2, Open-label, Single Dose Study of SKY-GJB2 Given as a Single Unilateral Intracochlear Administration in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss

Skylark Bio is conducting a study of an investigational new drug called SKY-GJB2 and its delivery device, the SKY-CAT. SKY-GJB2 is a gene therapy that is being developed to treat children who have hearing loss due to changes in the GJB2 gene (also referred to as Connexin 26). The SKY-CAT is a device that delivers the gene therapy.

The purpose of this study is to:

Learn about the safety and tolerability (does not cause ongoing discomfort) of SKY-GJB2 Evaluate the efficacy of SKY-GJB2 (how well is works)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Institutes of Health-Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73120
        • Rekrytointi
        • Hearts for Hearing-Oklahoma City
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 181103

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
  • Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
  • Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
  • Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
  • Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.

Exclusion Criteria:

  • Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
  • Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
  • No response on ABR testing.
  • Bilateral Cochlear Implants.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Older
Four subjects aged 2 to 7 years old (inclusive) to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
Yhdistelmätuote: SKY-GJB2
SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
Kokeellinen: Younger
Six subjects aged 9 months to less than 2 years old to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
Yhdistelmätuote: SKY-GJB2
SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Safety/Frequency of Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: Through trial completion, approximately one year
AEs as it relates to the the gene therapy (SKY-GJB2) and/or to the administration procedure (including the delivery device system (SKY-CAT))
Through trial completion, approximately one year

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Aikaikkuna: Through trial completion, approximately one year
Changes from baseline in ABR intensity threshold (measured in decibels (dB HL))
Through trial completion, approximately one year
Performance of the SKY-CAT delivery device
Aikaikkuna: One month post-op
Looking at safety and effectiveness of the device in delivering the gene therapy.
One month post-op

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Skylark Bio Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. toukokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. kesäkuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SKY-GJB2-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa