Multicenter Epidemiological Study for the Evaluation of the Seroprevalence of Total and Neutralizing Antibodies Against Adenoassociated Virus Serotypes Used in Gene Therapy in Patients With Neuromuscular Diseases of Genetic Origin. (SeroDysMyo)
調査の概要
詳細な説明
This research aims to determine the seroprevalence and immunological profiles of recent and/or emerging AAV capsids that could be used in future gene therapy programs. It will thus make it possible to: 1/ improve knowledge of the prevalence of anti-AAV antibodies (total and neutralizing) in these specific populations; 2/ identify the clinical, demographic or biological factors likely to influence this seroprevalence (age, sex, type of pathology, immunosuppressive treatment followed); 3/ to characterize the phenomena of cross-reactivity between different serotypes or variants of capsids, a major challenge for the design of new generations of vectors.
The data generated will contribute to a better estimation of the populations potentially eligible for gene therapies, by making it possible to anticipate exclusion rates related to pre-existing immunity. They may also guide the rational selection of alternative capsids that are less immunogenic or evade cross-immunity, as well as the development of immunomodulation or re-assay strategies.
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Île-de-France Region
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Évry、Île-de-France Region、フランス、9100
- GENETHON
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コンタクト：
- Philippe VERON, Master of Sciences
- メール：veron@genethon.fr
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コンタクト：
- Céline LABETOULE, Master of Sciences
- メール：clabetoule@genethon.fr
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
Inclusion Criteria:
- Pediatric patient 6 years of age or older or adult under 60 years of age with genetic neuromuscular disease
- Informed patient who signed informed consent
- No opposition from the holders of parental authority or guardian, for minor patients.
- Affiliated/beneficiary of a national health insurance scheme
Exclusion Criteria:
- Gene or cell therapy treatment prior to blood collection
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：ふるい分け
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：Cohort of 450 patients with neuro-muscular disease for AAV sero-analysis
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In each clinical site, the principal investigator will propose to his patients with neuromuscular disease of genetic origin to take a blood sample (4 mL of blood) to determine their level of immunity to certain AAVs used in gene therapy. The collected samples will be prepared and aliquoted on site and then sent frozen to the GENETHON laboratory for analysis. Only one sample per patient will be analyzed. All samples will be analyzed in batches. |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Percentage of patients with anti-AAV neutralizing antibodies
時間枠：Day 1
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The primary endpoint is the percentage of patients who tested positive for neutralizing antibodies against multiple AAVs that can be used in gene therapy.
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Day 1
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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To estimate seroprevalence in subgroups of patients (age; type of neuromuscular disease; gender; immunosuppressive therapy)
時間枠：Day 1
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Estimation of seroprevalence (positive or negative) of anti-AAV neutralizing antibodies in different subgroups (age, sex, type of neuromuscular disease, immunosuppressive therapy)
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Day 1
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To analyze the co-prevalence between several AAV serotypes
時間枠：Day 1
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Quantification of neutralizing antibody titers against various capsids using cellular tests
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Day 1
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Analyze the potential correlation between the presence of neutralizing antibodies and total antibody titer using cellular tests and ELISA method
時間枠：Day 1
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Prevalence of cross-reactions between multiple capsids
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Day 1
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GNT-020-SDM
- ID RCB N° 2026-A00986-45 (その他の識別子：French health authority (ANSM))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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