Multicenter Epidemiological Study for the Evaluation of the Seroprevalence of Total and Neutralizing Antibodies Against Adenoassociated Virus Serotypes Used in Gene Therapy in Patients With Neuromuscular Diseases of Genetic Origin. (SeroDysMyo)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This research aims to determine the seroprevalence and immunological profiles of recent and/or emerging AAV capsids that could be used in future gene therapy programs. It will thus make it possible to: 1/ improve knowledge of the prevalence of anti-AAV antibodies (total and neutralizing) in these specific populations; 2/ identify the clinical, demographic or biological factors likely to influence this seroprevalence (age, sex, type of pathology, immunosuppressive treatment followed); 3/ to characterize the phenomena of cross-reactivity between different serotypes or variants of capsids, a major challenge for the design of new generations of vectors.
The data generated will contribute to a better estimation of the populations potentially eligible for gene therapies, by making it possible to anticipate exclusion rates related to pre-existing immunity. They may also guide the rational selection of alternative capsids that are less immunogenic or evade cross-immunity, as well as the development of immunomodulation or re-assay strategies.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
Île-de-France Region
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Évry, Île-de-France Region, França, 9100
- GENETHON
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Contato:
- Philippe VERON, Master of Sciences
- E-mail: veron@genethon.fr
-
Contato:
- Céline LABETOULE, Master of Sciences
- E-mail: clabetoule@genethon.fr
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Inclusion Criteria:
- Pediatric patient 6 years of age or older or adult under 60 years of age with genetic neuromuscular disease
- Informed patient who signed informed consent
- No opposition from the holders of parental authority or guardian, for minor patients.
- Affiliated/beneficiary of a national health insurance scheme
Exclusion Criteria:
- Gene or cell therapy treatment prior to blood collection
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Triagem
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Cohort of 450 patients with neuro-muscular disease for AAV sero-analysis
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In each clinical site, the principal investigator will propose to his patients with neuromuscular disease of genetic origin to take a blood sample (4 mL of blood) to determine their level of immunity to certain AAVs used in gene therapy. The collected samples will be prepared and aliquoted on site and then sent frozen to the GENETHON laboratory for analysis. Only one sample per patient will be analyzed. All samples will be analyzed in batches. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percentage of patients with anti-AAV neutralizing antibodies
Prazo: Day 1
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The primary endpoint is the percentage of patients who tested positive for neutralizing antibodies against multiple AAVs that can be used in gene therapy.
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Day 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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To estimate seroprevalence in subgroups of patients (age; type of neuromuscular disease; gender; immunosuppressive therapy)
Prazo: Day 1
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Estimation of seroprevalence (positive or negative) of anti-AAV neutralizing antibodies in different subgroups (age, sex, type of neuromuscular disease, immunosuppressive therapy)
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Day 1
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To analyze the co-prevalence between several AAV serotypes
Prazo: Day 1
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Quantification of neutralizing antibody titers against various capsids using cellular tests
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Day 1
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Analyze the potential correlation between the presence of neutralizing antibodies and total antibody titer using cellular tests and ELISA method
Prazo: Day 1
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Prevalence of cross-reactions between multiple capsids
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Day 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GNT-020-SDM
- ID RCB N° 2026-A00986-45 (Outro identificador: French health authority (ANSM))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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