Multicenter Epidemiological Study for the Evaluation of the Seroprevalence of Total and Neutralizing Antibodies Against Adenoassociated Virus Serotypes Used in Gene Therapy in Patients With Neuromuscular Diseases of Genetic Origin. (SeroDysMyo)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
This research aims to determine the seroprevalence and immunological profiles of recent and/or emerging AAV capsids that could be used in future gene therapy programs. It will thus make it possible to: 1/ improve knowledge of the prevalence of anti-AAV antibodies (total and neutralizing) in these specific populations; 2/ identify the clinical, demographic or biological factors likely to influence this seroprevalence (age, sex, type of pathology, immunosuppressive treatment followed); 3/ to characterize the phenomena of cross-reactivity between different serotypes or variants of capsids, a major challenge for the design of new generations of vectors.
The data generated will contribute to a better estimation of the populations potentially eligible for gene therapies, by making it possible to anticipate exclusion rates related to pre-existing immunity. They may also guide the rational selection of alternative capsids that are less immunogenic or evade cross-immunity, as well as the development of immunomodulation or re-assay strategies.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
Île-de-France Region
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Évry, Île-de-France Region, France, 9100
- GENETHON
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Contact:
- Philippe VERON, Master of Sciences
- E-mail: veron@genethon.fr
-
Contact:
- Céline LABETOULE, Master of Sciences
- E-mail: clabetoule@genethon.fr
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-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Inclusion Criteria:
- Pediatric patient 6 years of age or older or adult under 60 years of age with genetic neuromuscular disease
- Informed patient who signed informed consent
- No opposition from the holders of parental authority or guardian, for minor patients.
- Affiliated/beneficiary of a national health insurance scheme
Exclusion Criteria:
- Gene or cell therapy treatment prior to blood collection
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Dépistage
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Autre: Cohort of 450 patients with neuro-muscular disease for AAV sero-analysis
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In each clinical site, the principal investigator will propose to his patients with neuromuscular disease of genetic origin to take a blood sample (4 mL of blood) to determine their level of immunity to certain AAVs used in gene therapy. The collected samples will be prepared and aliquoted on site and then sent frozen to the GENETHON laboratory for analysis. Only one sample per patient will be analyzed. All samples will be analyzed in batches. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Percentage of patients with anti-AAV neutralizing antibodies
Délai: Day 1
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The primary endpoint is the percentage of patients who tested positive for neutralizing antibodies against multiple AAVs that can be used in gene therapy.
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Day 1
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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To estimate seroprevalence in subgroups of patients (age; type of neuromuscular disease; gender; immunosuppressive therapy)
Délai: Day 1
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Estimation of seroprevalence (positive or negative) of anti-AAV neutralizing antibodies in different subgroups (age, sex, type of neuromuscular disease, immunosuppressive therapy)
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Day 1
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To analyze the co-prevalence between several AAV serotypes
Délai: Day 1
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Quantification of neutralizing antibody titers against various capsids using cellular tests
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Day 1
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Analyze the potential correlation between the presence of neutralizing antibodies and total antibody titer using cellular tests and ELISA method
Délai: Day 1
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Prevalence of cross-reactions between multiple capsids
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Day 1
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GNT-020-SDM
- ID RCB N° 2026-A00986-45 (Autre identifiant: French health authority (ANSM))
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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