Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Multicenter Epidemiological Study for the Evaluation of the Seroprevalence of Total and Neutralizing Antibodies Against Adenoassociated Virus Serotypes Used in Gene Therapy in Patients With Neuromuscular Diseases of Genetic Origin. (SeroDysMyo)

3 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Genethon
This study aims to assess the overall seroprevalence of neutralizing antibodies against different AAVs potentially used in gene therapy in patients with genetic neuromuscular diseases.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This research aims to determine the seroprevalence and immunological profiles of recent and/or emerging AAV capsids that could be used in future gene therapy programs. It will thus make it possible to: 1/ improve knowledge of the prevalence of anti-AAV antibodies (total and neutralizing) in these specific populations; 2/ identify the clinical, demographic or biological factors likely to influence this seroprevalence (age, sex, type of pathology, immunosuppressive treatment followed); 3/ to characterize the phenomena of cross-reactivity between different serotypes or variants of capsids, a major challenge for the design of new generations of vectors.

The data generated will contribute to a better estimation of the populations potentially eligible for gene therapies, by making it possible to anticipate exclusion rates related to pre-existing immunity. They may also guide the rational selection of alternative capsids that are less immunogenic or evade cross-immunity, as well as the development of immunomodulation or re-assay strategies.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

450

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Île-de-France Region
      • Évry, Île-de-France Region, Francja, 9100

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  1. Pediatric patient 6 years of age or older or adult under 60 years of age with genetic neuromuscular disease
  2. Informed patient who signed informed consent
  3. No opposition from the holders of parental authority or guardian, for minor patients.
  4. Affiliated/beneficiary of a national health insurance scheme

Exclusion Criteria:

  • Gene or cell therapy treatment prior to blood collection

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Ekranizacja
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Cohort of 450 patients with neuro-muscular disease for AAV sero-analysis
Test diagnostyczny: Dosage of AAV neutralizing antibodies

In each clinical site, the principal investigator will propose to his patients with neuromuscular disease of genetic origin to take a blood sample (4 mL of blood) to determine their level of immunity to certain AAVs used in gene therapy. The collected samples will be prepared and aliquoted on site and then sent frozen to the GENETHON laboratory for analysis.

Only one sample per patient will be analyzed. All samples will be analyzed in batches.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of patients with anti-AAV neutralizing antibodies
Ramy czasowe: Day 1
The primary endpoint is the percentage of patients who tested positive for neutralizing antibodies against multiple AAVs that can be used in gene therapy.
Day 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To estimate seroprevalence in subgroups of patients (age; type of neuromuscular disease; gender; immunosuppressive therapy)
Ramy czasowe: Day 1
Estimation of seroprevalence (positive or negative) of anti-AAV neutralizing antibodies in different subgroups (age, sex, type of neuromuscular disease, immunosuppressive therapy)
Day 1
To analyze the co-prevalence between several AAV serotypes
Ramy czasowe: Day 1
Quantification of neutralizing antibody titers against various capsids using cellular tests
Day 1
Analyze the potential correlation between the presence of neutralizing antibodies and total antibody titer using cellular tests and ELISA method
Ramy czasowe: Day 1
Prevalence of cross-reactions between multiple capsids
Day 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genethon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 czerwca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GNT-020-SDM
  • ID RCB N° 2026-A00986-45 (Inny identyfikator: French health authority (ANSM))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Individual participant data (IPD) will not be shared due to the sensitive nature of the data and the need to protect patient confidentiality, in accordance with applicable data protection regulations.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenie genetyczne

Badania kliniczne na Dosage of AAV neutralizing antibodies

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj