Multicenter Epidemiological Study for the Evaluation of the Seroprevalence of Total and Neutralizing Antibodies Against Adenoassociated Virus Serotypes Used in Gene Therapy in Patients With Neuromuscular Diseases of Genetic Origin. (SeroDysMyo)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This research aims to determine the seroprevalence and immunological profiles of recent and/or emerging AAV capsids that could be used in future gene therapy programs. It will thus make it possible to: 1/ improve knowledge of the prevalence of anti-AAV antibodies (total and neutralizing) in these specific populations; 2/ identify the clinical, demographic or biological factors likely to influence this seroprevalence (age, sex, type of pathology, immunosuppressive treatment followed); 3/ to characterize the phenomena of cross-reactivity between different serotypes or variants of capsids, a major challenge for the design of new generations of vectors.
The data generated will contribute to a better estimation of the populations potentially eligible for gene therapies, by making it possible to anticipate exclusion rates related to pre-existing immunity. They may also guide the rational selection of alternative capsids that are less immunogenic or evade cross-immunity, as well as the development of immunomodulation or re-assay strategies.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Île-de-France Region
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Évry, Île-de-France Region, Francia, 9100
- GENETHON
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Contacto:
- Philippe VERON, Master of Sciences
- Correo electrónico: veron@genethon.fr
-
Contacto:
- Céline LABETOULE, Master of Sciences
- Correo electrónico: clabetoule@genethon.fr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Inclusion Criteria:
- Pediatric patient 6 years of age or older or adult under 60 years of age with genetic neuromuscular disease
- Informed patient who signed informed consent
- No opposition from the holders of parental authority or guardian, for minor patients.
- Affiliated/beneficiary of a national health insurance scheme
Exclusion Criteria:
- Gene or cell therapy treatment prior to blood collection
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Poner en pantalla
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Cohort of 450 patients with neuro-muscular disease for AAV sero-analysis
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In each clinical site, the principal investigator will propose to his patients with neuromuscular disease of genetic origin to take a blood sample (4 mL of blood) to determine their level of immunity to certain AAVs used in gene therapy. The collected samples will be prepared and aliquoted on site and then sent frozen to the GENETHON laboratory for analysis. Only one sample per patient will be analyzed. All samples will be analyzed in batches. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Percentage of patients with anti-AAV neutralizing antibodies
Periodo de tiempo: Day 1
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The primary endpoint is the percentage of patients who tested positive for neutralizing antibodies against multiple AAVs that can be used in gene therapy.
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Day 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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To estimate seroprevalence in subgroups of patients (age; type of neuromuscular disease; gender; immunosuppressive therapy)
Periodo de tiempo: Day 1
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Estimation of seroprevalence (positive or negative) of anti-AAV neutralizing antibodies in different subgroups (age, sex, type of neuromuscular disease, immunosuppressive therapy)
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Day 1
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To analyze the co-prevalence between several AAV serotypes
Periodo de tiempo: Day 1
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Quantification of neutralizing antibody titers against various capsids using cellular tests
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Day 1
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Analyze the potential correlation between the presence of neutralizing antibodies and total antibody titer using cellular tests and ELISA method
Periodo de tiempo: Day 1
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Prevalence of cross-reactions between multiple capsids
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Day 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GNT-020-SDM
- ID RCB N° 2026-A00986-45 (Otro identificador: French health authority (ANSM))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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