Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD (Acti-nRoll)
2026年6月18日 更新者：Laurent Servais、Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Feasibility, Reliability, Clinical Validity and Sensitivity of Digital Outcomes to Monitor Upper Limb Function in Non-ambulant Patients With Genetically Confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the absence of dystrophin, leading to progressive muscle degeneration. Symptoms typically begin in early childhood and result in loss of ambulation by early adolescence, followed by cardiorespiratory complications. Although early treatment, including corticosteroids and emerging therapies, can slow disease progression, sensitive tools to monitor functional decline-particularly in non-ambulant patients-remain limited.
Current assessments rely primarily on clinical scales and hospital-based evaluations, which may not detect subtle changes or reflect real-life function. Digital outcome measures derived from wearable sensors offer a promising approach for continuous, objective monitoring in daily life. This study aims to evaluate the feasibility, reliability, clinical validity, and sensitivity of digital measures to assess upper limb function in non-ambulant patients with genetically confirmed DMD. The Syde device, previously validated in ambulant DMD patients, will be investigated for its applicability in this population.
調査の概要
状態
まだ募集していません
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dounia Chelha
- 電話番号：+3243215498
- メール：Khadidja.Chelha@citadelle.be
研究場所
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Liège、ベルギー、4000
- Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
Inclusion Criteria:
- Patient with genetically confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
- Non-ambulant at the time of inclusion (not able to walk 10m without external aid).
- A legal guardian willing and able to provide written informed consent for participation in the study if < 18 years old.
Exclusion Criteria:
- Any acute or chronic condition that, in the opinion of the investigator, may significantly interfere with the assessments and/or motor function progression.
- Participation in an interventional clinical trial.
- No access to internet connection or alternatively no capacity to come on-site to bring the Syde every 6 months after the recording periods for data retrieval by Liège team
- Scoliosis surgery within the previous 6 months or planned within the next year
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Non-ambulant participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
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Sydeは、ホームベースの環境で使用することを目的とした革新的なデバイスです。
これは、線形加速度、角速度、動きの磁場をすべての方向に記録する磁気介入センサーを含む2つの時計のようなセンサーで構成されています。2つの時計は、腕時計として着用するか、足首の近くに配置できます。
次の関数の最大力の動的測定測定は、Myotools：Palmar Grip（MyoGRIP）およびThumb-Index Pinch（Myopinch）で採取されます。
テストは支配的な側で実現されます。
患者は検査中に奨励されます。
それらには3つの試行が与えられ、最高のスコアが入力されます。
This test consists of a set of small manoeuvres (lifting a box, writing, etc.) designed to evaluate the upper-limb functionality of non-ambulatory patients.
It was developed specifically for use in cases of Duchenne muscular dystrophy.
The Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale will be used to assess the global functional level of upper limb involvement.
This 6-point ordinal scale classifies patients according to their highest achievable upper limb function, from full arm abduction to absence of useful hand function.
Forced Vital Capacity (FVC) will be assessed using standardized spirometry procedures.
The primary parameter will be FVC expressed as percentage of predicted values.
At least three acceptable and reproducible maneuvers will be performed according to standard guidelines.
The CGI-S is a clinician-rated scale used at baseline to assess the overall severity of the participant's condition, based on all available clinical information.
The rating reflects the clinician's judgment without standardized scoring rules and must be performed by a clinician experienced in Duchenne Muscular Dystrophy.
The CGI-S evaluates three domains: physical motor function, respiratory function, and bulbar function.
It is completed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes) to ensure a comprehensive evaluation.
The CGI-C is used at each follow-up visit to assess changes in the participant's condition relative to baseline.
It provides a clinician-determined measure of improvement or worsening, based on overall clinical judgment rather than fixed criteria.
Like the CGI-S, it covers physical motor, respiratory, and bulbar domains and is performed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes).
The CGI-C is expected to track consistently with prior CGI-S evaluations, reflecting changes in disease status over time.
The PGI-S (Patient Global Impression of Severity) is a simple, validated, single-item self-administered scale used to assess the current severity of a patient's condition.
Widely used in clinical trials, it allows patients to rate their condition, on a 4- to 6-point scale (from 'Normal' to 'Very severe').
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Device usage (recording time)
時間枠：Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Total recording time per recording period (hours)
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Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Patient compliance (Min)
時間枠：Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Percentage of participants achieving minimal threshold (expected 50h) of recording time per period
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Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Patient compliance (Max)
時間枠：Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Percentage of participants achieving optimal threshold (expected 180h) of recording time per period
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Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Reliability
時間枠：Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Intraclass Correlation Coefficient (ICC) for two distinct consecutive half-periods
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Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Clinical validity of digital outcome vs Brooke
時間枠：Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Correlation between digital outcome and Brooke Upper Extremity Rating Scale (Brooke score)
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Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Clinical validity of digital outcome vs PUL
時間枠：Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Correlation between digital outcome and Performance of Upper Limb (PUL) score
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Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Sensitivity of Digital Upper Limb Outcome Measures
時間枠：Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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Sensitivity will be evaluated by assessing the ability of digital outcome measures to detect change over time combining mean change from baseline, slope of change over time, and standardized response mean (SRM).
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Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Laurent Servais, MD、Centre Hospitalier Universitaire de Liege
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年7月30日
一次修了 (推定)
2029年6月30日
研究の完了 (推定)
2030年4月30日
試験登録日
最初に提出
2026年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年6月18日
最初の投稿 (実際)
2026年6月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月18日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Acti-nRoll
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。