Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD (Acti-nRoll)

18 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Laurent Servais, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Feasibility, Reliability, Clinical Validity and Sensitivity of Digital Outcomes to Monitor Upper Limb Function in Non-ambulant Patients With Genetically Confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the absence of dystrophin, leading to progressive muscle degeneration. Symptoms typically begin in early childhood and result in loss of ambulation by early adolescence, followed by cardiorespiratory complications. Although early treatment, including corticosteroids and emerging therapies, can slow disease progression, sensitive tools to monitor functional decline-particularly in non-ambulant patients-remain limited.

Current assessments rely primarily on clinical scales and hospital-based evaluations, which may not detect subtle changes or reflect real-life function. Digital outcome measures derived from wearable sensors offer a promising approach for continuous, objective monitoring in daily life. This study aims to evaluate the feasibility, reliability, clinical validity, and sensitivity of digital measures to assess upper limb function in non-ambulant patients with genetically confirmed DMD. The Syde device, previously validated in ambulant DMD patients, will be investigated for its applicability in this population.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Patient with genetically confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
  • Non-ambulant at the time of inclusion (not able to walk 10m without external aid).
  • A legal guardian willing and able to provide written informed consent for participation in the study if < 18 years old.

Exclusion Criteria:

  • Any acute or chronic condition that, in the opinion of the investigator, may significantly interfere with the assessments and/or motor function progression.
  • Participation in an interventional clinical trial.
  • No access to internet connection or alternatively no capacity to come on-site to bring the Syde every 6 months after the recording periods for data retrieval by Liège team
  • Scoliosis surgery within the previous 6 months or planned within the next year

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Non-ambulant participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Urządzenie: SYDE
Syde to innowacyjne urządzenie przeznaczone do użycia w środowisku domowym. Składa się z dwóch czujników podobnych do zegarków, z których każdy zawiera czujniki magneto-międzywczesajowe, które rejestrują liniowe przyspieszenie, prędkość kątowa, pola magnetyczne ruchu we wszystkich kierunkach. Dwa zegarki można nosić jako zegarek lub umieszczone w pobliżu kostki.
Test diagnostyczny: Pomiary dynamometryczne siły mięśniowej
Pomiary dynamometryczne maksymalnej siły następujących funkcji zostaną pobrane za pomocą miotools: Palmar Grip (Myogrip) i szczypta kciuka-indeksu (miopinch). Test zostanie zrealizowany po dominującej stronie. Pacjenci będą zachęcani podczas testu. Otrzymają trzy próby, a najlepszy wynik zostanie wprowadzony.
Test diagnostyczny: Performance of the Upper Limb (PUL) Test
This test consists of a set of small manoeuvres (lifting a box, writing, etc.) designed to evaluate the upper-limb functionality of non-ambulatory patients. It was developed specifically for use in cases of Duchenne muscular dystrophy.
Test diagnostyczny: Brook test
The Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale will be used to assess the global functional level of upper limb involvement. This 6-point ordinal scale classifies patients according to their highest achievable upper limb function, from full arm abduction to absence of useful hand function.
Test diagnostyczny: Forced Vital Capacity (FVC) test
Forced Vital Capacity (FVC) will be assessed using standardized spirometry procedures. The primary parameter will be FVC expressed as percentage of predicted values. At least three acceptable and reproducible maneuvers will be performed according to standard guidelines.
Test diagnostyczny: Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
The CGI-S is a clinician-rated scale used at baseline to assess the overall severity of the participant's condition, based on all available clinical information. The rating reflects the clinician's judgment without standardized scoring rules and must be performed by a clinician experienced in Duchenne Muscular Dystrophy. The CGI-S evaluates three domains: physical motor function, respiratory function, and bulbar function. It is completed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes) to ensure a comprehensive evaluation.
Test diagnostyczny: Clinical Global Impression - Improvement (CGI-C)
The CGI-C is used at each follow-up visit to assess changes in the participant's condition relative to baseline. It provides a clinician-determined measure of improvement or worsening, based on overall clinical judgment rather than fixed criteria. Like the CGI-S, it covers physical motor, respiratory, and bulbar domains and is performed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes). The CGI-C is expected to track consistently with prior CGI-S evaluations, reflecting changes in disease status over time.
Inny: Patient Global Impression of severity (PGI-S)
The PGI-S (Patient Global Impression of Severity) is a simple, validated, single-item self-administered scale used to assess the current severity of a patient's condition. Widely used in clinical trials, it allows patients to rate their condition, on a 4- to 6-point scale (from 'Normal' to 'Very severe').

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Device usage (recording time)
Ramy czasowe: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Total recording time per recording period (hours)
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Min)
Ramy czasowe: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving minimal threshold (expected 50h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Max)
Ramy czasowe: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving optimal threshold (expected 180h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Reliability
Ramy czasowe: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Intraclass Correlation Coefficient (ICC) for two distinct consecutive half-periods
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs Brooke
Ramy czasowe: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Brooke Upper Extremity Rating Scale (Brooke score)
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs PUL
Ramy czasowe: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Performance of Upper Limb (PUL) score
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity of Digital Upper Limb Outcome Measures
Ramy czasowe: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity will be evaluated by assessing the ability of digital outcome measures to detect change over time combining mean change from baseline, slope of change over time, and standardized response mean (SRM).
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Współpracownicy

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Śledczy

  • Główny śledczy: Laurent Servais, MD, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Acti-nRoll

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj