Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD (Acti-nRoll)

18 de junho de 2026 atualizado por: Laurent Servais, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Feasibility, Reliability, Clinical Validity and Sensitivity of Digital Outcomes to Monitor Upper Limb Function in Non-ambulant Patients With Genetically Confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the absence of dystrophin, leading to progressive muscle degeneration. Symptoms typically begin in early childhood and result in loss of ambulation by early adolescence, followed by cardiorespiratory complications. Although early treatment, including corticosteroids and emerging therapies, can slow disease progression, sensitive tools to monitor functional decline-particularly in non-ambulant patients-remain limited.

Current assessments rely primarily on clinical scales and hospital-based evaluations, which may not detect subtle changes or reflect real-life function. Digital outcome measures derived from wearable sensors offer a promising approach for continuous, objective monitoring in daily life. This study aims to evaluate the feasibility, reliability, clinical validity, and sensitivity of digital measures to assess upper limb function in non-ambulant patients with genetically confirmed DMD. The Syde device, previously validated in ambulant DMD patients, will be investigated for its applicability in this population.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Patient with genetically confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
  • Non-ambulant at the time of inclusion (not able to walk 10m without external aid).
  • A legal guardian willing and able to provide written informed consent for participation in the study if < 18 years old.

Exclusion Criteria:

  • Any acute or chronic condition that, in the opinion of the investigator, may significantly interfere with the assessments and/or motor function progression.
  • Participation in an interventional clinical trial.
  • No access to internet connection or alternatively no capacity to come on-site to bring the Syde every 6 months after the recording periods for data retrieval by Liège team
  • Scoliosis surgery within the previous 6 months or planned within the next year

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Non-ambulant participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Dispositivo: Syde
Syde é um dispositivo inovador destinado a ser usado em um ambiente doméstico. É composto por dois sensores semelhantes a relógios, cada um contendo sensores de magneto-inércia que registram a aceleração linear, a velocidade angular, o campo magnético do movimento em todas as direção. Os dois relógios podem ser usados ​​como relógio de pulso ou colocado perto do tornozelo.
Teste de diagnostico: Medições dinamométricas da força muscular
As medidas dinamométricas da força máxima das seguintes funções serão realizadas com o miotool: GRIP PALAR (MIOGRIP) e Pinch (miopinch). O teste será realizado no lado dominante. Os pacientes serão incentivados durante o teste. Eles receberão três ensaios e a melhor pontuação será inserida.
Teste de diagnostico: Performance of the Upper Limb (PUL) Test
This test consists of a set of small manoeuvres (lifting a box, writing, etc.) designed to evaluate the upper-limb functionality of non-ambulatory patients. It was developed specifically for use in cases of Duchenne muscular dystrophy.
Teste de diagnostico: Brook test
The Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale will be used to assess the global functional level of upper limb involvement. This 6-point ordinal scale classifies patients according to their highest achievable upper limb function, from full arm abduction to absence of useful hand function.
Teste de diagnostico: Forced Vital Capacity (FVC) test
Forced Vital Capacity (FVC) will be assessed using standardized spirometry procedures. The primary parameter will be FVC expressed as percentage of predicted values. At least three acceptable and reproducible maneuvers will be performed according to standard guidelines.
Teste de diagnostico: Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
The CGI-S is a clinician-rated scale used at baseline to assess the overall severity of the participant's condition, based on all available clinical information. The rating reflects the clinician's judgment without standardized scoring rules and must be performed by a clinician experienced in Duchenne Muscular Dystrophy. The CGI-S evaluates three domains: physical motor function, respiratory function, and bulbar function. It is completed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes) to ensure a comprehensive evaluation.
Teste de diagnostico: Clinical Global Impression - Improvement (CGI-C)
The CGI-C is used at each follow-up visit to assess changes in the participant's condition relative to baseline. It provides a clinician-determined measure of improvement or worsening, based on overall clinical judgment rather than fixed criteria. Like the CGI-S, it covers physical motor, respiratory, and bulbar domains and is performed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes). The CGI-C is expected to track consistently with prior CGI-S evaluations, reflecting changes in disease status over time.
Outro: Patient Global Impression of severity (PGI-S)
The PGI-S (Patient Global Impression of Severity) is a simple, validated, single-item self-administered scale used to assess the current severity of a patient's condition. Widely used in clinical trials, it allows patients to rate their condition, on a 4- to 6-point scale (from 'Normal' to 'Very severe').

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Device usage (recording time)
Prazo: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Total recording time per recording period (hours)
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Min)
Prazo: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving minimal threshold (expected 50h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Max)
Prazo: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving optimal threshold (expected 180h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Reliability
Prazo: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Intraclass Correlation Coefficient (ICC) for two distinct consecutive half-periods
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs Brooke
Prazo: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Brooke Upper Extremity Rating Scale (Brooke score)
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs PUL
Prazo: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Performance of Upper Limb (PUL) score
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity of Digital Upper Limb Outcome Measures
Prazo: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity will be evaluated by assessing the ability of digital outcome measures to detect change over time combining mean change from baseline, slope of change over time, and standardized response mean (SRM).
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Colaboradores

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Investigadores

  • Investigador principal: Laurent Servais, MD, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

30 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de abril de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de junho de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2026

Primeira postagem (Real)

23 de junho de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Acti-nRoll

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever