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Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD (Acti-nRoll)

18 juin 2026 mis à jour par: Laurent Servais, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Feasibility, Reliability, Clinical Validity and Sensitivity of Digital Outcomes to Monitor Upper Limb Function in Non-ambulant Patients With Genetically Confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the absence of dystrophin, leading to progressive muscle degeneration. Symptoms typically begin in early childhood and result in loss of ambulation by early adolescence, followed by cardiorespiratory complications. Although early treatment, including corticosteroids and emerging therapies, can slow disease progression, sensitive tools to monitor functional decline-particularly in non-ambulant patients-remain limited.

Current assessments rely primarily on clinical scales and hospital-based evaluations, which may not detect subtle changes or reflect real-life function. Digital outcome measures derived from wearable sensors offer a promising approach for continuous, objective monitoring in daily life. This study aims to evaluate the feasibility, reliability, clinical validity, and sensitivity of digital measures to assess upper limb function in non-ambulant patients with genetically confirmed DMD. The Syde device, previously validated in ambulant DMD patients, will be investigated for its applicability in this population.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Liège, Belgique, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Patient with genetically confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
  • Non-ambulant at the time of inclusion (not able to walk 10m without external aid).
  • A legal guardian willing and able to provide written informed consent for participation in the study if < 18 years old.

Exclusion Criteria:

  • Any acute or chronic condition that, in the opinion of the investigator, may significantly interfere with the assessments and/or motor function progression.
  • Participation in an interventional clinical trial.
  • No access to internet connection or alternatively no capacity to come on-site to bring the Syde every 6 months after the recording periods for data retrieval by Liège team
  • Scoliosis surgery within the previous 6 months or planned within the next year

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Non-ambulant participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Dispositif: Syde
Syde est un appareil innovant destiné à être utilisé dans un environnement à domicile. Il est composé de deux capteurs en forme de montre, contenant chacun des capteurs magnéto-inertiels qui enregistrent l'accélération linéaire, la vitesse angulaire, le champ magnétique du mouvement dans toutes les directions. Les deux montres peuvent être portées sous forme de montre-bracelet ou placées près de la cheville.
Test diagnostique: Mesures dynamométriques de la force musculaire
Des mesures dynamométriques de la force maximale des fonctions suivantes seront prises avec les myotools: poignée palmaire (myogrip) et pincement du pouce-index (myopinch). Le test sera réalisé du côté dominant. Les patients seront encouragés pendant le test. Ils recevront trois essais et le meilleur score sera entré.
Test diagnostique: Performance of the Upper Limb (PUL) Test
This test consists of a set of small manoeuvres (lifting a box, writing, etc.) designed to evaluate the upper-limb functionality of non-ambulatory patients. It was developed specifically for use in cases of Duchenne muscular dystrophy.
Test diagnostique: Brook test
The Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale will be used to assess the global functional level of upper limb involvement. This 6-point ordinal scale classifies patients according to their highest achievable upper limb function, from full arm abduction to absence of useful hand function.
Test diagnostique: Forced Vital Capacity (FVC) test
Forced Vital Capacity (FVC) will be assessed using standardized spirometry procedures. The primary parameter will be FVC expressed as percentage of predicted values. At least three acceptable and reproducible maneuvers will be performed according to standard guidelines.
Test diagnostique: Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
The CGI-S is a clinician-rated scale used at baseline to assess the overall severity of the participant's condition, based on all available clinical information. The rating reflects the clinician's judgment without standardized scoring rules and must be performed by a clinician experienced in Duchenne Muscular Dystrophy. The CGI-S evaluates three domains: physical motor function, respiratory function, and bulbar function. It is completed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes) to ensure a comprehensive evaluation.
Test diagnostique: Clinical Global Impression - Improvement (CGI-C)
The CGI-C is used at each follow-up visit to assess changes in the participant's condition relative to baseline. It provides a clinician-determined measure of improvement or worsening, based on overall clinical judgment rather than fixed criteria. Like the CGI-S, it covers physical motor, respiratory, and bulbar domains and is performed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes). The CGI-C is expected to track consistently with prior CGI-S evaluations, reflecting changes in disease status over time.
Autre: Patient Global Impression of severity (PGI-S)
The PGI-S (Patient Global Impression of Severity) is a simple, validated, single-item self-administered scale used to assess the current severity of a patient's condition. Widely used in clinical trials, it allows patients to rate their condition, on a 4- to 6-point scale (from 'Normal' to 'Very severe').

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Device usage (recording time)
Délai: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Total recording time per recording period (hours)
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Min)
Délai: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving minimal threshold (expected 50h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Max)
Délai: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving optimal threshold (expected 180h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Reliability
Délai: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Intraclass Correlation Coefficient (ICC) for two distinct consecutive half-periods
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs Brooke
Délai: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Brooke Upper Extremity Rating Scale (Brooke score)
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs PUL
Délai: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Performance of Upper Limb (PUL) score
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity of Digital Upper Limb Outcome Measures
Délai: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity will be evaluated by assessing the ability of digital outcome measures to detect change over time combining mean change from baseline, slope of change over time, and standardized response mean (SRM).
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Collaborateurs

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Laurent Servais, MD, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

30 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2026

Première publication (Réel)

23 juin 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Acti-nRoll

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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