Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a Novel Companion Therapy for Muscular Dystrophies (HEAL-MD)
This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observational cohort study conducted at IRCCS Ospedale San Raffaele.
The study does not entail any additional procedures or interventions for participants. Biological samples (including blood/serum and muscle biopsies) are obtained for a previously approved study (LAMA2_GUP24002) and collected under the existing BancaINSpe informed consent.
For the present study, analyses will be performed on biospecimens already stored or that will be stored at BancaINSpe, using portions of material already collected for the LAMA2_GUP24002 protocol.
調査の概要
状態
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Alberto A Zambon, MD, PHD
- 電話番号：+390226432751
- メール：zambon.alberto@hsr.it
研究場所
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Milan、イタリア、20132
- 募集
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
コンタクト：
- Alberto A Zambon, MD, PHD
- 電話番号：+39 0226432751
- メール：zambon.alberto@hsr.it
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主任研究者：
- Alberto A Zambon, MD, PHD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
Inclusion Criteria:
- Patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD) actively enrolled in the LAMA2_GUP24002 study.
- Patients who have ALREADY SIGNED the informed consent for participation in the LAMA2_GUP24002 study, including the separate biobank-specific consent (INSPE BIOBANK CONSENT), with consent provided directly by adult patients or, in the case of minors, by their parents or legal guardians.
Exclusion Criteria:
An individual who meets any of the following criteria will be excluded from participation in this study:
- Withdrawal of informed consent (to the LAMA2_GUP24002 study or to biobanking) prior to laboratory analysis.
- Insufficient or degraded biological material (e.g., depleted aliquots; volumes below assay requirements; biopsy not representative of LAMA2-RD muscle).
- Re-classification of diagnosis as a non-LAMA2-RD condition after the original enrolment in the LAMA2_GUP24002 study.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HMGB1 concentration
時間枠：36 MONTHS
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To quantify total HMGB1 concentration in serum of patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD), using serum samples already collected and stored within the LAMA2_GUP24002 study (complete LAMA2-RD and in patients with partial LAMA2-RD)
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36 MONTHS
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RF-2024-12379097
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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