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Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a Novel Companion Therapy for Muscular Dystrophies (HEAL-MD)

30 luglio 2026 aggiornato da: Emilie Venereau, IRCCS San Raffaele

This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observational cohort study conducted at IRCCS Ospedale San Raffaele.

The study does not entail any additional procedures or interventions for participants. Biological samples (including blood/serum and muscle biopsies) are obtained for a previously approved study (LAMA2_GUP24002) and collected under the existing BancaINSpe informed consent.

For the present study, analyses will be performed on biospecimens already stored or that will be stored at BancaINSpe, using portions of material already collected for the LAMA2_GUP24002 protocol.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alberto A Zambon, MD, PHD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

LAMA2-RD patients (children and adults, both sexes)

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD) actively enrolled in the LAMA2_GUP24002 study.
  2. Patients who have ALREADY SIGNED the informed consent for participation in the LAMA2_GUP24002 study, including the separate biobank-specific consent (INSPE BIOBANK CONSENT), with consent provided directly by adult patients or, in the case of minors, by their parents or legal guardians.

Exclusion Criteria:

An individual who meets any of the following criteria will be excluded from participation in this study:

  1. Withdrawal of informed consent (to the LAMA2_GUP24002 study or to biobanking) prior to laboratory analysis.
  2. Insufficient or degraded biological material (e.g., depleted aliquots; volumes below assay requirements; biopsy not representative of LAMA2-RD muscle).
  3. Re-classification of diagnosis as a non-LAMA2-RD condition after the original enrolment in the LAMA2_GUP24002 study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
HMGB1 concentration
Lasso di tempo: 36 MONTHS
To quantify total HMGB1 concentration in serum of patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD), using serum samples already collected and stored within the LAMA2_GUP24002 study (complete LAMA2-RD and in patients with partial LAMA2-RD)
36 MONTHS

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

4 agosto 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RF-2024-12379097

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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