Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a Novel Companion Therapy for Muscular Dystrophies (HEAL-MD)
This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observational cohort study conducted at IRCCS Ospedale San Raffaele.
The study does not entail any additional procedures or interventions for participants. Biological samples (including blood/serum and muscle biopsies) are obtained for a previously approved study (LAMA2_GUP24002) and collected under the existing BancaINSpe informed consent.
For the present study, analyses will be performed on biospecimens already stored or that will be stored at BancaINSpe, using portions of material already collected for the LAMA2_GUP24002 protocol.
연구 개요
상태
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Alberto A Zambon, MD, PHD
- 전화번호: +390226432751
- 이메일: zambon.alberto@hsr.it
연구 장소
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Milan, 이탈리아, 20132
- 모병
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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연락하다:
- Alberto A Zambon, MD, PHD
- 전화번호: +39 0226432751
- 이메일: zambon.alberto@hsr.it
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수석 연구원:
- Alberto A Zambon, MD, PHD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
Inclusion Criteria:
- Patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD) actively enrolled in the LAMA2_GUP24002 study.
- Patients who have ALREADY SIGNED the informed consent for participation in the LAMA2_GUP24002 study, including the separate biobank-specific consent (INSPE BIOBANK CONSENT), with consent provided directly by adult patients or, in the case of minors, by their parents or legal guardians.
Exclusion Criteria:
An individual who meets any of the following criteria will be excluded from participation in this study:
- Withdrawal of informed consent (to the LAMA2_GUP24002 study or to biobanking) prior to laboratory analysis.
- Insufficient or degraded biological material (e.g., depleted aliquots; volumes below assay requirements; biopsy not representative of LAMA2-RD muscle).
- Re-classification of diagnosis as a non-LAMA2-RD condition after the original enrolment in the LAMA2_GUP24002 study.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HMGB1 concentration
기간: 36 MONTHS
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To quantify total HMGB1 concentration in serum of patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD), using serum samples already collected and stored within the LAMA2_GUP24002 study (complete LAMA2-RD and in patients with partial LAMA2-RD)
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36 MONTHS
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RF-2024-12379097
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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