Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a Novel Companion Therapy for Muscular Dystrophies (HEAL-MD)

30 juli 2026 bijgewerkt door: Emilie Venereau, IRCCS San Raffaele

This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observational cohort study conducted at IRCCS Ospedale San Raffaele.

The study does not entail any additional procedures or interventions for participants. Biological samples (including blood/serum and muscle biopsies) are obtained for a previously approved study (LAMA2_GUP24002) and collected under the existing BancaINSpe informed consent.

For the present study, analyses will be performed on biospecimens already stored or that will be stored at BancaINSpe, using portions of material already collected for the LAMA2_GUP24002 protocol.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië, 20132
        • Werving
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alberto A Zambon, MD, PHD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

LAMA2-RD patients (children and adults, both sexes)

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD) actively enrolled in the LAMA2_GUP24002 study.
  2. Patients who have ALREADY SIGNED the informed consent for participation in the LAMA2_GUP24002 study, including the separate biobank-specific consent (INSPE BIOBANK CONSENT), with consent provided directly by adult patients or, in the case of minors, by their parents or legal guardians.

Exclusion Criteria:

An individual who meets any of the following criteria will be excluded from participation in this study:

  1. Withdrawal of informed consent (to the LAMA2_GUP24002 study or to biobanking) prior to laboratory analysis.
  2. Insufficient or degraded biological material (e.g., depleted aliquots; volumes below assay requirements; biopsy not representative of LAMA2-RD muscle).
  3. Re-classification of diagnosis as a non-LAMA2-RD condition after the original enrolment in the LAMA2_GUP24002 study.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
HMGB1 concentration
Tijdsspanne: 36 MONTHS
To quantify total HMGB1 concentration in serum of patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD), using serum samples already collected and stored within the LAMA2_GUP24002 study (complete LAMA2-RD and in patients with partial LAMA2-RD)
36 MONTHS

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juli 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RF-2024-12379097

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren