Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a Novel Companion Therapy for Muscular Dystrophies (HEAL-MD)
This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observational cohort study conducted at IRCCS Ospedale San Raffaele.
The study does not entail any additional procedures or interventions for participants. Biological samples (including blood/serum and muscle biopsies) are obtained for a previously approved study (LAMA2_GUP24002) and collected under the existing BancaINSpe informed consent.
For the present study, analyses will be performed on biospecimens already stored or that will be stored at BancaINSpe, using portions of material already collected for the LAMA2_GUP24002 protocol.
Descripción general del estudio
Estado
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Alberto A Zambon, MD, PHD
- Número de teléfono: +390226432751
- Correo electrónico: zambon.alberto@hsr.it
Ubicaciones de estudio
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Milan, Italia, 20132
- Reclutamiento
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Contacto:
- Alberto A Zambon, MD, PHD
- Número de teléfono: +39 0226432751
- Correo electrónico: zambon.alberto@hsr.it
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Investigador principal:
- Alberto A Zambon, MD, PHD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- Patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD) actively enrolled in the LAMA2_GUP24002 study.
- Patients who have ALREADY SIGNED the informed consent for participation in the LAMA2_GUP24002 study, including the separate biobank-specific consent (INSPE BIOBANK CONSENT), with consent provided directly by adult patients or, in the case of minors, by their parents or legal guardians.
Exclusion Criteria:
An individual who meets any of the following criteria will be excluded from participation in this study:
- Withdrawal of informed consent (to the LAMA2_GUP24002 study or to biobanking) prior to laboratory analysis.
- Insufficient or degraded biological material (e.g., depleted aliquots; volumes below assay requirements; biopsy not representative of LAMA2-RD muscle).
- Re-classification of diagnosis as a non-LAMA2-RD condition after the original enrolment in the LAMA2_GUP24002 study.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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HMGB1 concentration
Periodo de tiempo: 36 MONTHS
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To quantify total HMGB1 concentration in serum of patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD), using serum samples already collected and stored within the LAMA2_GUP24002 study (complete LAMA2-RD and in patients with partial LAMA2-RD)
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36 MONTHS
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RF-2024-12379097
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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