건강한 지원자와 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 한 조사 약물 ALN-AT3SC의 1상 연구
2020년 12월 16일 업데이트: Sanofi
건강한 성인 지원자와 혈우병 A 또는 B 환자(중등도 또는 중증 혈우병)에서 피하 투여된 ALN-AT3SC의 1상 단일 상승 및 다중 상승 용량, 안전성, 내약성 및 약동학 연구
이 연구의 목적은 건강한 지원자와 혈우병 A 또는 B 환자에서 ALN-AT3SC의 안전성, 내약성 및 약동학을 결정하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kirov, 러시아 연방
- Clinical Trial Site
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Moscow, 러시아 연방
- Clinical Trial Site
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St. Petersburg, 러시아 연방
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
- Clinical Trial Site
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Plovdiv, 불가리아
- Clinical Trial Site
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Sofia, 불가리아
- Clinical Trial Site
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Varna, 불가리아
- Clinical Trial Site
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St. Gallen, 스위스
- Clinical Trial Site
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Zurich, 스위스
- Clinical Trial Site
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Glasgow, 영국
- Clinical Trial Site
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London, 영국, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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London, 영국, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
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Manchester, 영국
- Clinical Trial Site
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Truro, 영국
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
파트 A(SAD 단계) 포함:
- 스크리닝 시 18세 내지 40세의 건강한 성인 남성.
- 적절한 전체 혈구 수 및 간 기능 검사를 받은 피험자.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 의향이 있습니다.
파트 B 및 C(MAD 및 MD 단계) 포함:
- 스크리닝 시 18세 내지 65세의 성인 남성 혈우병 환자.
- 적절한 전체 혈구 수 및 간 기능 검사를 받은 환자.
- 중등도 또는 중증의 임상적으로 안정적인 혈우병 A 또는 B(인자 VIII 또는 인자 IX ≤5%)가 있는 환자.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 의향이 있는 자
파트 D(억제제 환자의 MD 단계) 포함:
- 부품 B/C와 동일
- Bethesda 억제제 분석 > 0.6 BU/mL
제외 기준:
파트 A(SAD 단계) 제외:
- 정맥혈전색전증(VTE)의 개인력 및/또는 가족력이 있는 피험자
- 공존하는 혈전성 장애가 있는 것으로 알려진 피험자
- 다중 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 GalNAc에 대한 알레르기 반응 병력이 있는 피험자.
- 정신분열증, 양극성 장애, 입원 또는 약리학적 개입이 필요한 심각한 우울증을 포함하되 이에 국한되지 않는 심각한 정신 질환의 병력이 있는 피험자.
- 심혈관계, 호흡기계, 위장관계, 신장계, 혈액계, 림프계, 신경계, 근골격계, 비뇨생식계, 골관절염 및 기타 염증성 질환을 포함한 면역학적 질환, 발진, 습진, 피부염 또는 결합 조직 질환 또는 장애를 포함한 피부과 질환의 임상적으로 관련된 병력 또는 존재가 있는 피험자 .
파트 B 및 C(MAD 및 MD 단계) 제외:
- 연구자의 판단에 따라 환자의 안전, 모든 연구 평가에 참여할 수 있는 능력 또는 연구 무결성을 손상시킬 수 있는 현재 심각한 정신 질환이 있는 환자.
- 심혈관, 호흡기, 위장관, 신장, 신경계, 염증 또는 연구자의 판단에 따라 연구 참여를 배제하는 기타 질병의 임상적으로 관련된 병력 또는 존재가 있는 환자.
- 공존하는 것으로 알려진 혈전성 장애가 있는 환자
- 다중 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 GalNAc에 대한 알레르기 반응 병력이 있는 환자.
- HIV 양성으로 알려져 있고 CD4 수가 <400 cells/μL인 환자
파트 D(저해제가 있는 환자의 MD 단계) 제외:
- 부품 B/C와 동일
- HIV 양성인 것으로 알려져 있고 CD4 수가 <200 cells/μL인 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)
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활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피
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활성 비교기: ALN-AT3SC
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피하(sc) 주사에 의한 ALN-AT3SC의 상승 용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ALN-AT3SC의 안전성은 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE), 용량 제한 독성(DLT) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 AE를 경험한 피험자의 비율로 평가했습니다.
기간: 파트 A(SAD 단계): 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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파트 A(SAD 단계): 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈장 PK 프로파일 및 소변 샘플을 특징으로 하는 ALN-AT3SC의 약동학(PK).
기간: 파트 A(SAD) 단계: 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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파트 A(SAD) 단계: 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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혈장 AT 수준으로 평가한 ALN-AT3SC의 약력학(PD) 효과.
기간: 파트 A(SAD) 단계: 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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파트 A(SAD) 단계: 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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Plasma TG로 평가한 ALN-AT3SC의 약력학(PD) 효과.
기간: 파트 A(SAD) 단계: 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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파트 A(SAD) 단계: 56일까지; 파트 B(MAD) 단계: 70일까지; 파트 C(MD 단계)부터 112일까지; 파트 D(억제제 환자의 MD 단계)부터 112일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Kate Madigan, MD, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 1월 20일
기본 완료 (실제)
2017년 7월 20일
연구 완료 (실제)
2017년 7월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 13일
처음 게시됨 (추정)
2014년 1월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 16일
마지막으로 확인됨
2018년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-AT3SC-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
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