Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 studie zkoumaného léku, ALN-AT3SC, u zdravých dobrovolníků a pacientů s hemofilií A nebo B

16. prosince 2020 aktualizováno: Sanofi

Studie Fáze 1 s jednorázovým a vícenásobným vzestupem dávky, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky subkutánně podaného ALN-AT3SC u zdravých dospělých dobrovolníků a pacientů s hemofilií A nebo B (střední nebo těžká hemofilie)

Účelem této studie je stanovit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku ALN-AT3SC u zdravých dobrovolníků a pacientů s hemofilií A nebo B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

51

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
      • Varna, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
  • Ruská Federace
      • Kirov, Ruská Federace
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Ruská Federace
        • Clinical Trial Site
      • St. Petersburg, Ruská Federace
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
  • Švýcarsko
      • St. Gallen, Švýcarsko
        • Clinical Trial Site
      • Zurich, Švýcarsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

Zahrnutí části A (fáze SAD):

  • Zdraví dospělí muži ve věku 18 až 40 let včetně při screeningu.
  • Jedinci s adekvátním kompletním krevním obrazem a jaterními testy.
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a ochotna splnit požadavky studie.

Zahrnutí části B a C (fáze MAD a MD):

  • Dospělí muži s hemofilií ve věku 18 až 65 let včetně při screeningu.
  • Pacienti s adekvátním kompletním krevním obrazem a jaterními testy.
  • Pacienti se středně těžkou nebo těžkou, klinicky stabilní hemofilií A nebo B (faktor VIII nebo faktor IX ≤5 %).
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a ochotna splnit požadavky studie

Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) Zahrnutí:

  • Stejné jako díly B/C
  • Test inhibitoru Bethesda > 0,6 BU/ml

Kritéria vyloučení:

Část A (fáze SAD) vyloučení:

  • Osoby s osobní a/nebo rodinnou anamnézou žilního tromboembolismu (VTE)
  • Subjekty se známou koexistující trombofilní poruchou
  • Subjekty s anamnézou alergií na více léků nebo anamnézou alergické reakce na oligonukleotid nebo GalNAc.
  • Subjekty s anamnézou vážného duševního onemocnění, které zahrnuje, ale není omezeno na schizofrenii, bipolární poruchu, těžkou depresi vyžadující hospitalizaci nebo farmakologickou intervenci.
  • Subjekty, které mají klinicky relevantní anamnézu nebo přítomnost kardiovaskulárních, respiračních, gastrointestinálních, ledvinových, hematologických, lymfatických, neurologických, muskuloskeletálních, genitourinárních, imunologických včetně osteoartrózy a jiných zánětlivých onemocnění, dermatologických včetně vyrážky, ekzému, dermatitidy nebo onemocnění nebo poruch pojivové tkáně .

Část B a C (fáze MAD a MD) vyloučení:

  • Pacienti se současným závažným duševním onemocněním, které podle úsudku zkoušejícího může ohrozit bezpečnost pacienta, schopnost účastnit se všech hodnocení studie nebo integritu studie.
  • Pacienti, kteří mají klinicky relevantní anamnézu nebo přítomnost kardiovaskulárních, respiračních, gastrointestinálních, ledvinových, neurologických, zánětlivých nebo jiných onemocnění, která podle úsudku zkoušejícího vylučují jejich účast ve studii.
  • Pacienti se známou koexistující trombofilní poruchou
  • Pacienti s anamnézou alergií na více léků nebo anamnézou alergické reakce na oligonukleotid nebo GalNAc.
  • Pacienti, o kterých je známo, že jsou HIV pozitivní a mají počet CD4 <400 buněk/μl

Vyloučení části D (fáze MD u pacientů s inhibitory):

  • Stejné jako díly B/C
  • Pacienti, o kterých je známo, že jsou HIV pozitivní a mají počet CD4 <200 buněk/μl

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru
Aktivní komparátor: ALN-AT3SC
Lék: ALN-AT3SC
Vzestupné dávky ALN-AT3SC subkutánní (sc) injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost ALN-AT3SC hodnocená podílem subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AE), závažné nežádoucí účinky (SAE), toxicita omezující dávku (DLT) a AE vedoucí k přerušení studie léku.
Časové okno: Část A (fáze SAD): do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112
Část A (fáze SAD): do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK) ALN-AT3SC charakterizovaná profily PK v plazmě a vzorky moči.
Časové okno: Část A (SAD) fáze: do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112
Část A (SAD) fáze: do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112
Farmakodynamický (PD) účinek ALN-AT3SC, hodnocený hladinami AT v plazmě.
Časové okno: Část A (SAD) fáze: do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112
Část A (SAD) fáze: do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112
Farmakodynamický (PD) účinek ALN-AT3SC, hodnocený pomocí Plasma TG.
Časové okno: Část A (SAD) fáze: do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112
Část A (SAD) fáze: do 56. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (fáze MD) do dne 112; Část D (Fáze MD u pacientů s inhibitory) do dne 112

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kate Madigan, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

20. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

20. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

14. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-AT3SC-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit