Duchenne 근이영양증 환자의 DS-5141b 연구
2023년 7월 28일 업데이트: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
DS-5141b의 I/II상 연구: Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 DS-5141b의 공개 라벨 연구
이것은 엑손 45 스키핑이 가능한 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자에서 DS-5141b의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학(PK) 프로필을 평가하고 후속 연구를 위한 용량을 결정하기 위한 1/2상 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Kobe-shi
-
Hyogo, Kobe-shi, 일본, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-shi
-
Tokyo, Kodaira-shi, 일본, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 디스트로핀 유전자 엑손 45 건너뛰기에 의해 수정될 수 있는 프레임 외 삭제 확인.
- 연구 약물의 효능을 평가할 수 있는 생검을 위한 적절한 품질의 손상되지 않은 근육.
- 5세에서 11세 미만의 소년.
- 6분 보행 테스트에서 최소 325m를 걸을 수 있는 환자.
- 글루코코르티코이드 무경험 환자 또는 이 연구에 등록하기 전 최소 6개월 동안 글루코코르티코이드를 사용한 환자로서 등록 전 최소 3개월 동안 용량 변화가 없는 환자.
제외 기준:
- 디스트로핀 유전자 엑손 45 스키핑에 의한 디스트로핀 단백질의 발현을 기대할 수 없는 유전적 돌연변이.
- 근육 약화 및/또는 운동 기능 손상을 유발할 수 있는 DMD 이외의 동시 질병.
- 심각한 장애의 현재 또는 병력.
- 좌심실 박출률(LEVF) <55%.
- 수정된 QT 간격(QTc) >0.45초.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: DS-5141b
DS-5141b, 피하 주사 파트 1: DS-5141b는 다음 용량 수준으로 2주 동안 일주일에 한 번 피하 주사됩니다. 용량 증량이 수행됩니다. DS-5141b는 코호트 1에서는 용량 수준 1과 3으로, 코호트 2에서는 용량 수준 2와 4로 투여됩니다.
파트 2: 파트 1에서 얻은 결과를 바탕으로 DS-5141b의 두 가지 용량이 선택됩니다. 선택된 각 용량은 12주 동안 주 1회 피하 투여됩니다. 파트 2-확장-2: DS-5141b의 2회 용량(2.0mg/kg 또는 6.0mg/kg)이 48주 동안 일주일에 한 번씩 피하 투여됩니다. |
DS-5141b, 피하 주사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
뒤시엔느 근이영양증 참가자에서 최소 1건의 치료 관련 부작용(TEAE)을 보고한 참가자 수
기간: 48주 파트 2-확장-2
|
치료 관련 이상사례(TEAE)는 치료 전에는 없었다가 치료 중에 나타났거나, 치료 중에 다시 나타나거나, 치료 중 중증도가 악화되는 이상사례로 정의됩니다.
|
48주 파트 2-확장-2
|
|
뒤시엔 근이영양증 환자의 DS-5141a(DS-5141b 자유 형태)의 약동학적 매개변수 최대 농도(Cmax)
기간: 2부-확장-2의 48주차
|
약동학적 매개변수는 비구획 방법을 사용하여 평가되었습니다.
|
2부-확장-2의 48주차
|
|
뒤시엔 근이영양증 참가자의 DS-5141a(DS-5141b의 자유 형태)의 약동학적 매개변수 곡선 아래 면적(AUC) Tau
기간: 2부-확장-2의 48주차
|
약동학적 매개변수는 비구획 방법을 사용하여 평가되었습니다.
|
2부-확장-2의 48주차
|
|
Duchenne 근이영양증 환자에서 DS-5141a(DS-5141b의 자유 형태)의 최대 농도까지의 약동학적 매개변수 시간(Tmax)
기간: 2부-확장-2의 48주차
|
약동학적 매개변수는 비구획 방법을 사용하여 평가되었습니다.
|
2부-확장-2의 48주차
|
|
뒤시엔느 이영양증 참가자의 DS-5141a(DS-5141b의 자유 형태)의 약동학적 매개변수 반감기(T1/2)
기간: 2부-확장-2의 48주차
|
약동학적 매개변수는 비구획 방법을 사용하여 평가되었습니다.
|
2부-확장-2의 48주차
|
|
근육 조직의 평균 디스트로핀 단백질 발현
기간: 2부-확장-2의 48주차
|
2부-확장-2의 48주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
근육 조직 후치료에서 엑손 45 생략 디스트로핀 mRNA 발현을 보이는 참가자 수
기간: 2부-확장-2의 48주차
|
2부-확장-2의 48주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 20일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 28일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 1월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DS5141-A-J101
- 153072 (레지스트리 식별자: JAPIC CTI)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .