Studie von DS-5141b bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
28. Juli 2023 aktualisiert von: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Phase-I/II-Studie zu DS-5141b: Offene Studie zu DS-5141b bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Dies ist eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und des pharmakokinetischen (PK) Profils von DS-5141b bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für Exon-45-Skipping geeignet sind, und zur Bestimmung der Dosierung für nachfolgende Studien.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
8
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Kobe-shi
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Hyogo, Kobe-shi, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kodaira-shi
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Tokyo, Kodaira-shi, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
5 Jahre bis 10 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigung der Out-of-Frame-Deletion(en), die durch Exon-45-Skipping des Dystrophin-Gens korrigiert werden könnten.
- Intakte Muskeln von ausreichender Qualität für die Biopsie, um die Bewertung der Wirksamkeit des Studienmedikaments zu ermöglichen.
- Jungen im Alter von 5 Jahren bis <11 Jahren.
- Patienten, die im 6-Minuten-Gehtest mindestens 325 Meter gehen können.
- Glukokortikoid-naive Patienten oder Patienten, die vor der Aufnahme in diese Studie mindestens 6 Monate lang Glukokortikoide verwendet haben, ohne dass die Dosis mindestens 3 Monate vor der Aufnahme geändert wurde.
Ausschlusskriterien:
- Eine genetische Mutation, bei der die Expression des Dystrophin-Proteins durch Exon-45-Skipping des Dystrophin-Gens nicht erwartet werden kann.
- Eine andere Begleiterkrankung als DMD, die Muskelschwäche und/oder Beeinträchtigung der motorischen Funktion verursachen kann.
- Aktuelle oder Vorgeschichte einer schweren Störung.
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LEVF) <55 %.
- Korrigiertes QT-Intervall (QTc) >0,45 Sek.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: DS-5141b
DS-5141b, Subkutane Injektion Teil 1: DS-5141b wird zwei Wochen lang einmal wöchentlich in den folgenden Dosierungen subkutan injiziert. Es wird eine Dosiserhöhung durchgeführt. DS-5141b wird in Kohorte 1 in den Dosisstufen 1 und 3 und in Kohorte 2 in den Dosisstufen 2 und 4 verabreicht.
Teil 2: Basierend auf den in Teil 1 erzielten Ergebnissen werden zwei Dosen DS-5141b ausgewählt. Jede ausgewählte Dosis wird 12 Wochen lang einmal pro Woche subkutan verabreicht. Teil 2 – Erweiterung 2: Zwei Dosen, 2,0 mg/kg oder 6,0 mg/kg, DS-5141b werden 48 Wochen lang einmal pro Woche subkutan verabreicht. |
DS-5141b, Subkutane Injektion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer, die bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) melden
Zeitfenster: 48 Wochen Teil 2 – Verlängerung – 2
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Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das während der Behandlung auftritt und vor der Behandlung ausblieb, während der Behandlung erneut auftritt oder sich während der Behandlung in seiner Schwere verschlimmert.
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48 Wochen Teil 2 – Verlängerung – 2
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Pharmakokinetischer Parameter Maximale Konzentration (Cmax) von DS-5141a (freie Form von DS-5141b) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie
Zeitfenster: Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Die pharmakokinetischen Parameter wurden mithilfe nicht-kompartimenteller Methoden bewertet.
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Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Pharmakokinetischer Parameter Bereich unter der Kurve (AUC) Tau von DS-5141a (freie Form von DS-5141b) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie
Zeitfenster: Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Die pharmakokinetischen Parameter wurden mithilfe nicht-kompartimenteller Methoden bewertet.
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Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Pharmakokinetischer Parameter Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) von DS-5141a (freie Form von DS-5141b) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie
Zeitfenster: Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Die pharmakokinetischen Parameter wurden mithilfe nicht-kompartimenteller Methoden bewertet.
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Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Pharmakokinetischer Parameter Halbwertszeit (T1/2) von DS-5141a (freie Form von DS-5141b) bei Teilnehmern mit Duchenne-Dystrophie
Zeitfenster: Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Die pharmakokinetischen Parameter wurden mithilfe nicht-kompartimenteller Methoden bewertet.
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Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Mittlere Dystrophin-Proteinexpression im Muskelgewebe
Zeitfenster: Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit Exon 45-übersprungener Dystrophin-mRNA-Expression im Muskelgewebe nach der Behandlung
Zeitfenster: Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Woche 48 von Teil 2 – Erweiterung – 2
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Oktober 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
20. Oktober 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
20. Oktober 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Januar 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. Januar 2016
Zuerst gepostet (Geschätzt)
29. Januar 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. Juli 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- DS5141-A-J101
- 153072 (Registrierungskennung: JAPIC CTI)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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