DS-5141b 在杜氏肌营养不良症患者中的研究
2023年7月28日 更新者：Daiichi Sankyo Co., Ltd.
DS-5141b 的 I/II 期研究：DS-5141b 在杜氏肌营养不良症患者中的开放标签研究
这是一项 I/II 期研究，旨在评估 DS-5141b 在适合外显子 45 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中的安全性、耐受性、有效性和药代动力学 (PK) 特征，并确定后续研究的剂量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Kobe-shi
-
Hyogo、Kobe-shi、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-shi
-
Tokyo、Kodaira-shi、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 确认可以通过抗肌萎缩蛋白基因外显子 45 跳跃来纠正的框外缺失。
- 完整的肌肉质量足以进行活组织检查，以评估研究药物的疗效。
- 5岁至<11岁的男孩。
- 患者在 6 分钟步行测试中能够步行至少 325 米。
- 未使用过糖皮质激素的患者，或在参加本研究前至少 6 个月使用过糖皮质激素且在参加前至少 3 个月没有剂量变化的患者。
排除标准：
- dystrophin 基因外显子45 跳跃的一种不能预期dystrophin 蛋白表达的基因突变。
- DMD 以外的并发疾病，可导致肌肉无力和/或运动功能受损。
- 目前或有严重疾病史。
- 左心室射血分数 (LEVF) <55%。
- 校正后的 QT 间期 (QTc) >0.45 秒。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：DS-5141b
DS-5141b，皮下注射 第 1 部分：DS-5141b 将按以下剂量水平每周皮下注射一次，持续 2 周。 将进行剂量递增。 DS-5141b 将在队列 1 中按剂量水平 1 和 3 给药，在队列 2 中按剂量水平 2 和 4 给药。
第 2 部分：将根据第 1 部分中获得的结果选择两个剂量的 DS-5141b。 每个选定的剂量将每周皮下注射一次，持续 12 周。 第 2 部分-扩展-2：DS-5141b 两次剂量，2.0 mg/kg 或 6.0 mg/kg，每周一次皮下注射，持续 48 周。 |
DS-5141b，皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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杜氏肌营养不良症患者报告至少一种治疗引起的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：48 周的第 2 部分-扩展-2
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治疗中出现的不良事件（TEAE）被定义为治疗期间出现的不良事件，该不良事件在治疗前不存在或在治疗期间重新出现或在治疗期间严重程度恶化。
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48 周的第 2 部分-扩展-2
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杜氏肌营养不良症患者中 DS-5141a（游离形式的 DS-5141b）的药代动力学参数最大浓度 (Cmax)
大体时间：第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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使用非房室方法评估药代动力学参数。
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第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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DS-5141a（游离形式的 DS-5141b）在杜氏肌营养不良症参与者中的药代动力学参数曲线下面积 (AUC) Tau
大体时间：第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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使用非房室方法评估药代动力学参数。
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第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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杜氏肌营养不良症患者的 DS-5141a（游离形式的 DS-5141b）达到最大浓度的时间 (Tmax) 药代动力学参数
大体时间：第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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使用非房室方法评估药代动力学参数。
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第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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DS-5141a（游离形式的 DS-5141b）在杜氏营养不良患者中的药代动力学参数半衰期 (T1/2)
大体时间：第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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使用非房室方法评估药代动力学参数。
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第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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肌肉组织中肌营养不良蛋白的平均表达
大体时间：第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗后肌肉组织中具有外显子 45 跳跃肌营养不良蛋白 mRNA 表达的参与者数量
大体时间：第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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第 2 部分-扩展-2 第 48 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Global Clinical Leader、Daiichi Sankyo
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年10月1日
初级完成 (实际的)
2020年10月20日
研究完成 (实际的)
2020年10月20日
研究注册日期
首次提交
2016年1月26日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月28日
首次发布 (估计的)
2016年1月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月28日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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