Badanie DS-5141b u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a
28 lipca 2023 zaktualizowane przez: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Badanie I/II fazy DS-5141b: Otwarte badanie DS-5141b u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Jest to badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i profilu farmakokinetycznego (PK) DS-5141b u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) podatnych na pominięcie eksonu 45 oraz określenie dawki do kolejnych badań.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Kobe-shi
-
Hyogo, Kobe-shi, Japonia, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-shi
-
Tokyo, Kodaira-shi, Japonia, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzenie delecji poza ramką, które można skorygować przez pominięcie eksonu 45 genu dystrofiny.
- Nienaruszone mięśnie o odpowiedniej jakości do biopsji, aby umożliwić ocenę skuteczności badanego leku.
- Chłopcy w wieku od 5 lat do <11 lat.
- Pacjenci zdolni do przejścia co najmniej 325 metrów w teście 6-minutowego marszu.
- Pacjenci nieleczeni wcześniej glikokortykosteroidami lub pacjenci, którzy stosowali glikokortykosteroidy przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do tego badania i nie zmieniali dawki przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem.
Kryteria wyłączenia:
- Mutacja genetyczna, u której nie można oczekiwać ekspresji białka dystrofiny przez pominięcie eksonu 45 genu dystrofiny.
- Jednoczesna choroba inna niż DMD, która może powodować osłabienie mięśni i/lub upośledzenie funkcji motorycznych.
- Obecne lub przebyte ciężkie zaburzenie.
- Frakcja wyrzutowa lewej komory (LEVF) <55%.
- Skorygowany odstęp QT (QTc) >0,45 sek.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: DS-5141b
DS-5141b, Zastrzyk podskórny Część 1: DS-5141b będzie wstrzykiwany podskórnie raz w tygodniu przez 2 tygodnie w następujących dawkach. Nastąpi zwiększenie dawki. DS-5141b będzie podawany na poziomach dawek 1 i 3 w Kohorcie 1 oraz na poziomach dawek 2 i 4 w Kohorcie 2.
Część 2: Dwie dawki DS-5141b zostaną wybrane na podstawie wyników uzyskanych w Części 1. Każda wybrana dawka będzie podawana podskórnie raz w tygodniu przez 12 tygodni. Część 2-Rozszerzenie-2: Dwie dawki, 2,0 mg/kg lub 6,0 mg/kg, DS-5141b będą podawane podskórnie raz w tygodniu przez 48 tygodni. |
DS-5141b, Wstrzyknięcie podskórne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników zgłaszających co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne’a
Ramy czasowe: 48 tygodni części 2-przedłużenie-2
|
Zdarzenie niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które pojawia się podczas leczenia i które nie występowało przed leczeniem lub pojawia się ponownie w trakcie leczenia lub nasila się w trakcie leczenia.
|
48 tygodni części 2-przedłużenie-2
|
|
Parametr farmakokinetyczny Maksymalne stężenie (Cmax) DS-5141a (wolna postać DS-5141b) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Ramy czasowe: Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Parametry farmakokinetyczne oceniano metodami bezkompartmentowymi.
|
Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
|
Pole parametru farmakokinetycznego pod krzywą (AUC) Tau DS-5141a (wolna postać DS-5141b) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Ramy czasowe: Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Parametry farmakokinetyczne oceniano metodami bezkompartmentowymi.
|
Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
|
Parametr farmakokinetyczny Czas do maksymalnego stężenia (Tmax) DS-5141a (wolna postać DS-5141b) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Ramy czasowe: Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Parametry farmakokinetyczne oceniano metodami bezkompartmentowymi.
|
Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
|
Parametr farmakokinetyczny Okres półtrwania (T1/2) DS-5141a (wolna postać DS-5141b) u uczestników z dystrofią Duchenne'a
Ramy czasowe: Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Parametry farmakokinetyczne oceniano metodami bezkompartmentowymi.
|
Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
|
Średnia ekspresja białka dystrofiny w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników z ekspresją mRNA dystrofiny z pominięciem eksonu 45 w tkance mięśniowej po leczeniu
Ramy czasowe: Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Tydzień 48 części 2-Rozszerzenie-2
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 października 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 października 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 stycznia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 stycznia 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
29 stycznia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DS5141-A-J101
- 153072 (Identyfikator rejestru: JAPIC CTI)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .