デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における DS-5141b の研究

包含基準:

• ジストロフィン遺伝子エクソン 45 スキッピングによって修正できるフレーム外の欠失の確認。
• 治験薬の有効性の評価を可能にする生検に十分な品質の無傷の筋肉。
• 5歳から11歳未満の男の子。
• 6 分間歩行テストで 325 メートル以上歩くことができる患者。
• -グルココルチコイドを使用していない患者、またはこの研究に登録する前に少なくとも6か月間グルココルチコイドを使用し、少なくとも3か月間用量を変更していない患者。

除外基準:

• ジストロフィン遺伝子エクソン45スキッピングにより、ジストロフィンタンパク質の発現が期待できない遺伝子変異。
• 筋力低下および/または運動機能障害を引き起こす可能性のあるDMD以外の併発疾患。
• 重度の障害の現在または病歴。
• 左心室駆出率（LEVF）<55%。
• 補正 QT 間隔 (QTc) >0.45 秒。