소아 소아 및 AYA 불응성/재발성 수모세포종 및 뇌실막종을 위한 악시티닙 및 경구용 메트로놈 에토포시드 (MEPENDAX)

포함 기준:

• 조직학적으로 입증된 상의세포종 또는 수모세포종 진단
• 메틸종 분류가 수행되었거나 메틸종 분석에 사용 가능한 자료
• 표준 요법에도 불구하고 확인된 진행성 또는 불응성 질환 또는 효과적인 표준 요법이 존재하지 않는 질환
• 포함 시 4세 이상 25세 이하의 남성 및 여성 피험자
• 무게 > 20kg
• RAPNO에 따라 평가 가능한 표적 병변
• 수행 상태: Karnofsky 수행 상태(12세 초과 환자의 경우) 또는 Lansky Play 점수(12세 이하 환자의 경우) ≥ 70%. 마비 또는 안정적인 신경 장애로 인해 걸을 수 없지만 휠체어에 앉아 있는 환자는 수행 점수 평가 목적으로 보행 가능한 것으로 간주됩니다.
• 기대 수명 ≥ 3개월
• 실험적 치료에 사용된 화합물에 대해 알려진 알레르기는 없습니다.
• 구강치료가 가능합니다
• 적절한 기관 기능:

혈액학적 기준

• 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1000/mm3(지원되지 않음)
• 혈소판 수 ≥ 100,000/mm3(지원되지 않음)
• 헤모글로빈 ≥ 8.0g/dL(수혈이 허용됨) 심장 기능
• 심장초음파검사로 측정한 기준선에서 단축율(SF) >29% 및 좌심실 박출율(LVEF) ≥50%(심장 독성 치료를 받은 환자에게만 필수).

신장 및 간 기능

• 혈청 크레아티닌 < 1.5 x 연령별 정상 상한치(ULN)
• 총 빌리루빈 < 1.5 x ULN

• 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)/아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)/ < 2.5 x ULN

  • 예정된 후속 조치 및 독성 관리를 준수할 수 있습니다.
  • 가임기 여성은 치료 시작 전 7일 이내에 혈청 임신 검사에서 음성 반응을 보여야 합니다.
  • 성적으로 활동적인 환자는 연구 약물을 복용하는 동안과 연구 약물 중단 후 6개월 동안 적절하고 적절한 피임법(CTFG(Clinical Trials Facilitation and Coordination Group) 권장 사항에 따라)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 환자는 편안하게 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
  • 지역, 지역 또는 국가 지침에 따라 연구별 선별 절차를 수행하기 전에 부모/법적 대리인, 환자의 서면 동의 및 연령에 맞는 동의.
  • 현지 요구 사항에 따라 사회 보장 제도에 가입된 환자 또는 동일한 수혜자.

불포함 기준

• 연구 치료 시작 후 1일째 21일 이내에 화학요법. 이 기간은 빈크리스틴 치료의 경우 2주 단축될 수 있고, 니트로수레아 치료의 경우 6주까지 연장될 수 있다. 표적치료나 규칙적인 화학요법의 경우 반감기는 5회로 설정된다. 기간은 베바시주맙 투여 후 2주로 설정된다. 기본 MRI 또는 ​​스캔에서 > 1등급 최근 CNS 출혈의 증거.
• 위장(GI) 기능 손상 또는 경구 약물의 약물 흡수를 크게 변화시킬 수 있는 GI 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사 또는 흡수장애 증후군).
• 임상적으로 유의미하고 조절되지 않는 심장 질환(심실성 부정맥, 심실상성 부정맥, 결절성 부정맥 또는 스크리닝 12개월 이내에 전도 이상과 같은 심장 부정맥 병력 포함).
• 알려진 활동성 바이러스성 간염, 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 또는 기타 통제되지 않는 감염.
• 탈모증, 이독성 또는 말초 신경병증을 제외하고 NCI-CTCAE v5 등급 ≥ 2 치료 관련 혈액외 독성이 존재합니다.
• 선천성 면역결핍이 알려져 있습니다.
• 연구 치료 시작 D1 전 2개월 이내의 방사선요법. 비표적 병변에 대한 완화적 RT는 치료 시작 전 최대 1주까지 허용됩니다.
• 첫 번째 투여 후 21일 이내에 대수술을 받습니다. 위루술, 뇌실-복막 션트, 내시경 뇌실루술, 종양 생검, 중심정맥 접근 장치 삽입 등은 대수술로 간주되지 않으나, 이들 시술의 경우 임상시험용 약물의 첫 투여 전 48시간 간격을 유지해야 한다.
• 출혈 장애.
• 임상적으로 유의미하고 조절되지 않는 심장 질환(심실성 부정맥, 심실상성 부정맥, 결절성 부정맥 또는 스크리닝 12개월 이내에 전도 이상과 같은 심장 부정맥 병력 포함).
• 연구 약물 또는 제형의 구성요소에 대해 알려진 과민증.
• 가임기 환자의 효과적인 피임법 부재(부록 3 참조)
• 임신 또는 수유(수유) 여성.
• 갈락토스 불내증, 락타아제 결핍, 포도당 또는 갈락토스 흡수 장애 증후군(희귀 유전 질환) 환자.
• 비경구 항생제 치료가 필요한 심각한 감염.
• 지리적, 사회적 또는 심리적 이유로 임상시험에 대한 의학적 모니터링을 받을 수 없는 경우.