일반화 된 근육통 그레이비 (GMG)가있는 소아에서 이네 빌리 주맙의 약동학, 약력학, 안전성 및 내약성을 평가하는 연구 (THYME)
2026년 8월 31일 업데이트: Amgen
2 단계 오픈 라벨 다기관 연구는 2 세에서 18 세 미만의 소아에서 일반화 된 중량 혈증 그레이비 (GMG)의 약동학, 약력학, 약력학, 안전 및 내약성을 평가하기위한 2 단계 오픈 라벨 다기관 연구.
이 연구의 주요 목표는 GMG를 사용한 소아 참가자에 투여 된 이네 빌리 주맙의 약동학 (PK) 및 약물 역학 (PD)을 특성화하고 GMG를 사용한 소아 참가자에 투여 된 비 실수 맙의 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Amgen Call Center
- 전화번호: 866-572-6436
- 이메일: medinfo@amgen.com
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- The Childrens Hospital of Philadelphia
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78759
- 모병
- Austin Neuromuscular Center
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, 브라질, 40050-410
- 모병
- Hospital Santa Izabel
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Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, 아르헨티나, C1280AEB
- 모병
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, C1199
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Bydgoszcz, 폴란드, 85-065
- 모병
- Medicover Integrated Clinical Services Spolka Z Ograniczona Odpowiedzialnoscia
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Katowice, 폴란드, 40-123
- 모병
- Lech Szczechowski Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
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Paris, 프랑스, 75012
- 모병
- Hôpital Armand Trousseau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 참가자의 법적 공인 대표는 참가자가 법적 동의를 제공하기에는 법적으로 너무 어리지며 참가자는 연구 별 활동/절차가 시작되기 전에 현지 규정 및/또는 지침에 따라 서면 동의를 제공했습니다.
- 나이 ≥ 2 ~ <18 세.
GMG 진단 :
- 항-아세틸 콜린 수용체 (ACHR) 또는 항-근육 특이 적 티로신 키나제 (MUSK) 항체 (AB)에 대한 양성 혈청 학적 시험 (스크리닝에서 확인 된) (1 리 테스트 허용) 및
다음 중 적어도 하나 :
- 단일 섬유 근전도 또는 반복적 인 신경 자극에 의해 입증 된 비정상 신경 근육 전달 시험 결과의 병력; 또는
- 양성 항콜린 에스 테라 제 시험의 병력 (예 : 에드로 포늄 클로라이드 시험); 또는
- 참가자는 치료 의사에 의해 평가 된 바와 같이 경구 콜린 에스 테라 제 억제제에 대한 GMG 징후의 개선을 보여 주었다; 또는
- GMG의 진단과 일치하며 다른 상태로 설명되지 않은 임상 증후군.
- 스크리닝 당시 미국 임상 분류 클래스 II, III 또는 IV의 Myasthenia Gravis Foundation.
- 스크리닝시 11 이상의 정량적 근시 그레이비 점수.
참가자는 다음에 대해 연구를 입력 할 수 있습니다.
- 스크리닝 전 4 주 이내에 복용량이 증가하지 않은 코르티코 스테로이드 만
- 하나는 비 스테로이드 성 면역 억제 요법 (IST) (Azathioprine, mycophenolate mofetil 또는 mycophenolic acid)이 허용되며 스크리닝 전 6 개월 이상 지속적으로 사용되며 선별 또는 스크리닝 전 4 개월 이내에 용량 증가가 없습니다.
- 선별 전 4 주 이내에 용량 증가가없는 (1) 코르티코 스테로이드의 조합 및 (2) 스크리닝 전 6 개월 이상 지속적으로 사용되는 비 스테로이드 IST가 허용되었으며 스크리닝 전 4 개월 내에 용량 증가가 허용되지 않았다.
- 참가자는 안정적인 용량의 아세틸 콜린 에스 테라 제 억제제 (피리로 스티 그민 용량)에 대한 연구에 들어갈 수 있습니다. 아세틸 콜린 에스 테라 제 억제제 용량은 등록하기 전에 2 주 이상 안정되어 있어야한다.
- 스크리닝시 정상 범위 내의 활력 징후 및 실험실 매개 변수, 또는 정상 범위 외부의 경우 조사자가 임상 적으로 유의하지 않은 것으로 간주됩니다.
제외 기준
- 기준선 (1 일) 전 12 개월 이내에 흉선 절제술 기간 동안 방문 또는 계획된 흉선 절제술.
- 미지의 흉선- 양성 흉선이있는 참가자들은 선별 검사 12 개월 전에 등록 할 수 있습니다.
- 재발 성 유의미한 감염의 병력.
- 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV)에 대한 현재 감염 또는 양성 검사를 포함한 알려진 면역 결핍 장애.
- 스크리닝시 만성 B 형 간염 감염에 대한 긍정적 인 검사.
- 처리되지 않은 C 형 간염 감염의 병력 또는 C 형 간염 바이러스 (HCV)에 대한 양성 항체 검사.
- 지역 지침에 따라 결핵 치료가 완료되지 않는 한, 활성 또는 잠복 결핵 (TB) 또는 스크리닝시 양의 Quantiferon®-TB 금 검사의 병력.
- 생물학적 B- 세포 감염 요법 (예 : 리툭시 맙, 오코 릴리 주맙, 오비누투 주맙, 이네 빌리 주맙) 또는 스크리닝 전 6 개월 동안 실험적인 B- 세포 감지제 수령.
- FCRN 억제제, 항 -TNF MAB, 항-야누스 키나제 (JAK) STAT mAB 및 보체 억제제를 포함하되 이에 국한되지 않는 다른 모노클로 날 항체 (MAB) 또는 큰 분자 생물학적의 수령.
- 임신 또는 모유 수유 또는 임신 계획을 가진 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이네 빌리 주맙
이네 빌리 주맙은 정맥 내 투여 될 것이다 (IV).
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이네 빌리 주맙은 IV를 투여 할 것이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이네 빌리 주맙의 최대 관찰 된 농도 (CMAX)
기간: 최대 52 주
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최대 52 주
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이네 빌리 주맙의 농도 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역
기간: 최대 52 주
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최대 52 주
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이네 빌리 주맙의 반감기 (T1/2)
기간: 최대 52 주
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최대 52 주
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이네 빌리 주맙의 클리어런스 (CL)
기간: 최대 52 주
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최대 52 주
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이네 빌리 주맙의 정상 상태 (VSS)에서 분포의 양
기간: 최대 52 주
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최대 52 주
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분화 클러스터의 기준선에서 변화 20 (CD20)+ B- 세포 카운트
기간: 기준선 및 주 78 주
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기준선 및 주 78 주
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치료에 대한 부작용을 겪는 참가자 수
기간: 최대 78 주
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최대 78 주
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실험실 매개 변수에서 임상 적으로 유의미한 변화를 겪는 참가자 수
기간: 최대 78 주
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최대 78 주
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생명 징후에서 임상 적으로 유의미한 변화를 겪는 참가자 수
기간: 최대 78 주
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최대 78 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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정량적 근시 그레이비 (QMG) 점수에서 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 주 78 주
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기준선 및 주 78 주
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일상 생활 (MG-ADL) 점수의 근시 그레이비 활동의 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 주 78 주
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기준선 및 주 78 주
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유로에서 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 주 78 주
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기준선 및 주 78 주
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항 약물 항체 (ADA)가있는 참가자 수
기간: 최대 78 주
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최대 78 주
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기저선 대비 소아 피로도 신경학적 삶의 질(Neuro-QoL) 점수 변화
기간: 베이스라인 및 78주
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베이스라인 및 78주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 7월 21일
기본 완료 (추정된)
2030년 3월 13일
연구 완료 (추정된)
2030년 3월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 5월 16일
처음 게시됨 (실제)
2025년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20240236
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520993-20 (기타 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인 된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 비 식별합니다.
IPD 공유 기간
이 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 끝난 후 18 개월이 지난 후 시작되며 1) 제품 및 표시 (또는 기타 새로운 용도)가 미국과 유럽에서 마케팅 승인을 받았거나 2) 제품에 대한 임상 개발 및/또는 표시가 규제 당국에 제출되지 않을 것입니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 자격이 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 연구 목표, Amgen 제품 및 Amgen 연구/연구 범위, 종말점/관심 결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구원의 자격을 포함하는 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에서 이미 해결 된 안전 및 효능 문제를 재평가 할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 부여하지 않습니다.
요청은 내부 고문위원회에 의해 검토되며 승인되지 않은 경우 독립적 인 검토 패널에 의해 추가로 중재 될 수 있습니다.
승인시, 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보는 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 분석 사양에 제공된 분석 코드 조각이 포함 된 익명의 개별 환자 데이터 및/또는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 URL에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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