Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa i tolerancji inebilizumabu u dzieci z uogólnioną miastenią (GMG) (THYME)

31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Amgen

Otwarte wieloośrodkowe badanie fazy 2 w celu oceny farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa i tolerancji inebilizumabu u dzieci w wieku od 2 lat do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią (GMG)

Głównymi celami tego badania jest scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) inebilizumabu podawanych u uczestników pediatrycznych z GMG oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji inebilizumabu podawanych u uczestników pediatrycznych z GMG.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1280AEB
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1199
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Brazylia
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 40050-410
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Santa Izabel
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-065
        • Rekrutacyjny
        • Medicover Integrated Clinical Services Spolka Z Ograniczona Odpowiedzialnoscia
      • Katowice, Polska, 40-123
        • Rekrutacyjny
        • Lech Szczechowski Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • Rekrutacyjny
        • Austin Neuromuscular Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  • Prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika wyraził świadomą zgodę, gdy uczestnik jest prawnie zbyt młody, aby wyrazić świadomą zgodę, a uczestnik przyznał pisemną zgodę na podstawie lokalnych przepisów i/lub wytycznych przed rozpoczęciem działań/procedur specyficznych dla badań.
  • Wiek ≥ 2 do <18 lat.

  • Diagnoza GMG zdefiniowana jako:

    • Pozytywny test serologiczny dla receptora anty-acetylocholiny (ACHR) lub przeciw miuskle specyficznej dla kinazy tyrozynowej (AB) (AB), co potwierdzono podczas badań przesiewowych (1 retest dozwolony) i

    • Co najmniej 1 z poniższych:

      • Historia nieprawidłowych wyników testu przenoszenia nerwowo-mięśniowego wykazane przez elektromiografię pojedynczego włókien lub powtarzalną stymulację nerwu; Lub
      • Historia pozytywnego testu antycholinesterazy (np. Test chlorku edrofonu); Lub
      • Uczestnik wykazał poprawę znaków GMG na doustnych inhibitorach cholinesterazy, ocenianej przez lekarza leczenia; Lub
      • Zespół kliniczny zgodny z rozpoznaniem GMG i nie wyjaśniony inaczej innym warunkiem.
  • Myasthenia Gravis Foundation of America klasyfikacja kliniczna klasa II, III lub IV w momencie badania przesiewowego.
  • Ilościowy wynik miastenii gravis wynoszący 11 lub więcej przy badaniach przesiewowych.

  • Uczestnicy mogą wziąć udział w badaniu:

    • Tylko kortykosteroidy, bez wzrostu dawki w ciągu 4 tygodni przed badaniem, lub
    • Jedno zezwolić na niesteroidowe terapie immunosupresyjne (IST) (azatiopryna, mikofenolan mofetil lub kwas mikofenolowy) z ciągłym stosowaniem przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem i brakiem wzrostu dawki w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub
    • Połączenie (1) kortykosteroidów bez wzrostu dawki w ciągu 4 tygodni przed badaniem i (2) zezwoleni na niesteroidalne IST z ciągłym stosowaniem przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem i bez wzrostu dawki w ciągu 4 miesięcy przed badaniem.
  • Uczestnicy mogą wziąć udział w badaniu stabilnej dawki inhibitorów acetylocholinoesterazy (dawka pirydostygminy). Dawka inhibitora acetylocholinoesterazy musiała być stabilna przez co najmniej 2 tygodnie przed rejestracją.
  • Znaki życiowe i parametry laboratoryjne w normalnych zakresach podczas badań przesiewowych lub, jeśli poza normalnymi zakresami, uznane przez badacza nie są istotne klinicznie.

Kryteria wykluczenia

  • Tymektomia w ciągu 12 miesięcy przed wyjściową (dniem 1) wizyty lub planowanej tymektomii w okresie trwania okresu leczenia.
  • Niezascy uczestnicy grasica z łagodnym grasiakiem> 12 miesięcy przed badaniem mogą się zapisać.
  • Historia nawracających znaczących infekcji.
  • Znane zaburzenie niedoboru odporności, w tym obecne zakażenie lub pozytywny test dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Pozytywny test przewlekłego zakażenia zapalenia wątroby typu B podczas badań przesiewowych.
  • Historia nieleczonego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C lub pozytywny test przeciwciał dla wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV).
  • Historia aktywnej lub utajonej gruźlicy (TB) lub pozytywnego testu złota kwantyfera-TB podczas badań przesiewowych, chyba że leczenie gruźlicy zostało zakończone na lokalne wytyczne.
  • Otrzymanie jakiejkolwiek biologicznej terapii zubożającej komórek B (np. Rituksymab, ocrelizumab, obinutuzumab, Ofatumumab, inebilizumab) lub dowolnego eksperymentalnego środka zubożającego się w komórek B w 6 miesiącach przed badaniem badań przesiewowych.
  • Otrzymanie jakiegokolwiek innego przeciwciała monoklonalnego (MAb) lub dużych cząsteczek biologicznych, w tym między innymi inhibitorów FCRN, mAb anty-TNF, mAb Stat kinazy anty-janus (JAK) i inhibitorów dopełniacza w ciągu 6 miesięcy.
  • Uczestnicy, którzy są w ciąży, karmią piersią lub planując zajść w ciążę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inebilizumab
Inebilizumab będzie podawany dożylnie (IV).
Lek: Inebilizumab
Inebilizumab będzie podawany IV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) inebilizumabu
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Do 52 tygodnia
Powierzchnia pod krzywą koncentracji (AUC) inebilizumabu
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Do 52 tygodnia
Okres półtrwania (T1/2) inebilizumab
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Do 52 tygodnia
Klirens (CL) inebilizumab
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Do 52 tygodnia
Objętość dystrybucji w stanie ustalonym (VSS) inebilizumabu
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Do 52 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w różnicowaniu 20 (CD20)+ Liczba komórek B
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 78
Linia bazowa i tydzień 78
Liczba uczestników doświadczających zdarzeń niepożądanych leczenia
Ramy czasowe: Do 78 tygodnia
Do 78 tygodnia
Liczba uczestników doświadczających klinicznie istotnych zmian parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 78 tygodnia
Do 78 tygodnia
Liczba uczestników doświadczających klinicznie istotnych zmian w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do 78 tygodnia
Do 78 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku miastenii ilościowej (QMG)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 78
Linia bazowa i tydzień 78
Zmiana od podstawy w Myasthenia Gravis Activity codziennego życia (MG-ADL)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 78
Linia bazowa i tydzień 78
Zmiana z punktu wyjściowego w zakresie jakości Euro Quality of Life-5 Dimension Youth (EQ-5D-Y)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 78
Linia bazowa i tydzień 78
Liczba uczestników z przeciwciałami anty-leżącymi (ADAS)
Ramy czasowe: Do 78 tygodnia
Do 78 tygodnia
Zmiana wartości wyjściowej w ocenie zmęczenia w skali Neurological Quality of Life (Neuro-QoL) dla dzieci
Ramy czasowe: Linia bazowa i 78. tydzień
Linia bazowa i 78. tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

13 marca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 marca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 maja 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 maja 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20240236
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520993-20 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zidentyfikowane indywidualne dane pacjenta dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym żądaniu udostępniania danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o udostępnianie danych związane z tym badaniem zostaną uznane za od 18 miesięcy po zakończeniu badania i 1) Produkt i wskazanie (lub inne nowe zastosowanie) przyznano autoryzację marketingową zarówno w USA, jak i Europie, lub 2) rozwój kliniczny dla zaprzestania produktu i/lub wskazania, a dane nie zostaną przedłożone organom regulacyjnym. Nie ma daty zakończenia kwalifikacji do złożenia wniosku o udostępnianie danych do tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kwalifikowani badacze mogą przedstawić żądanie zawierające cele badawcze, produkty (produkty) Amgen i badania/badania Amgen w zakresie, punktów końcowych/wyników zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji i kwalifikacje badacza (s). Ogólnie rzecz biorąc, Amgen nie udziela zewnętrznych wniosków o poszczególne dane pacjenta w celu ponownej oceny problemów związanych z bezpieczeństwem i skutecznością już omówionymi w etykietowaniu produktu. Wnioski są sprawdzane przez komitet wewnętrznych doradców, a jeśli nie zostanie zatwierdzony, mogą być dodatkowo arbitrażowane przez niezależny panel udostępniania danych. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do rozwiązania pytania badawczego zostaną udzielone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować anonimizowane indywidualne dane pacjenta i/lub dostępne dokumenty uzupełniające, zawierające fragmenty kodu analizy, w których podano w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne na poniższym adresie URL.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj