Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og tolerabilitet af beabilizumab hos børn med generaliseret myasthenia gravis (GMG) (THYME)

27. maj 2026 opdateret af: Amgen

En fase 2 open-label multicenterundersøgelse til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og tolerabilitet af inebilizumab hos børn fra 2 år til mindre end 18 år med generaliseret myasthenia gravis (GMG)

De primære mål med denne undersøgelse er at karakterisere farmakokinetikken (PK) og farmakodynamik (PD) af inebilizumab administreret i pædiatriske deltagere med GMG og at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​uvilizumab indgivet i pædiatriske deltagere med GMG.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Rekruttering
        • Austin Neuromuscular Center
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Rekruttering
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier

  • Deltagerens lovligt autoriserede repræsentant har givet informeret samtykke, når deltageren er juridisk for ung til at give informeret samtykke, og deltageren har givet skriftlig samtykke baseret på lokale regler og/eller retningslinjer inden nogen undersøgelsesspecifikke aktiviteter/procedurer, der er indledt.
  • Alder ≥ 2 til <18 år.

  • Diagnose af GMG defineret som:

    • Positiv serologisk test for anti-acetylcholinreceptor (AChR) eller anti-muskelspecifik tyrosinkinase (MUSK) antistof (AB) titere som bekræftet ved screening (1 retest tilladt), og tilladt

    • Mindst 1 af følgende:

      • Historie om unormal neuromuskulær transmissionstestresultater demonstreret ved enkeltfiber elektromyografi eller gentagen nervestimulering; eller
      • Historie om positiv antikolinesterase -test (f.eks. Edrophoniumchlorid -test); eller
      • Deltager demonstrerede forbedring af GMG -tegn på orale kolinesteraseinhibitorer, som vurderet af den behandlende læge; eller
      • Klinisk syndrom i overensstemmelse med en diagnose af GMG og ikke på anden måde forklaret med en anden tilstand.
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II, III eller IV på screeningstidspunktet.
  • Kvantitativ myasthenia gravis score på 11 eller mere ved screening.

  • Deltagerne kan komme ind i undersøgelsen på:

    • Kun kortikosteroider uden dosisforøgelse inden for 4 uger før screening, eller
    • Den ene tilladte ikke-steroide immunsuppressive terapier (IST) (azathioprin, mycophenolat mofetil eller mycophenolsyre) med kontinuerlig anvendelse i mindst 6 måneder før screening og ingen dosisforøgelse inden for 4 måneder før screening, eller
    • Kombination af (1) kortikosteroider uden dosisforøgelse inden for 4 uger før screening og (2) en tilladt ikke-steroid IST med kontinuerlig anvendelse i mindst 6 måneder før screening og ingen dosisforøgelse inden for 4 måneder før screening.
  • Deltagerne kan komme ind i undersøgelsen af ​​en stabil dosis af acetylcholinesteraseinhibitorer (pyridostigmin -dosis). Acetylcholinesteraseinhibitordosis skal have været stabil i mindst 2 uger før tilmeldingen.
  • Vituationstegn og laboratorieparametre inden for de normale intervaller ved screening, eller hvis uden for normale intervaller, der ikke betragtes som klinisk signifikant af efterforskeren.

Ekskluderingskriterier

  • Thymektomi inden for 12 måneder før baseline (dag 1) besøg eller planlagt thymektomi i løbet af behandlingsperioden.
  • Uudlejet thymoma-deltagere med godartet thymom resekteret> 12 måneder før screening kan tilmelde sig.
  • Historie om tilbagevendende betydelige infektioner.
  • Kendt immundefektforstyrrelse, herunder nuværende infektion eller positiv test for human immundefektvirus (HIV).
  • Positiv test for kronisk hepatitis B -infektion ved screening.
  • Historie om ubehandlet hepatitis C -infektion eller positiv antistofprøve for hepatitis C -virus (HCV).
  • Historie om aktiv eller latent tuberkulose (TB) eller en positiv kvantiferon®-TB guldprøve ved screening, medmindre behandlingen af ​​TB var afsluttet pr. Lokale retningslinjer.
  • Modtagelse af enhver biologisk B-celle-udtømmende terapi (f.eks. Rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab) eller ethvert eksperimentelt B-celledækkende middel i de 6 måneder før screening.
  • Modtagelse af ethvert andet monoklonalt antistof (MAB) eller stort molekylebiologisk, herunder men ikke begrænset til FCRN-hæmmere, anti-TNF MAbs, anti-janus-kinase (JAK) stat mAbs og komplementinhibitorer inden for 6 måneder før screeningen.
  • Deltagere, der er gravide eller ammer eller planlægger at blive gravide.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: INEBILIZUMAB
INEBILIZUMAB administreres intravenøst ​​(IV).
Medicin: INEBILIZUMAB
INEBILIZUMAB administreres IV.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret koncentration (CMAX) af beabilizumab
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Område under koncentrationstidskurven (AUC) af ubarzizumab
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Half-life (T1/2) af Urilizumab
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Clearance (Cl) af uudgivet
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Distributionsvolumen i Steady State (VSS) af Urilizumab
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Skift fra baseline i klynge af differentiering 20 (CD20)+ B-celle tæller
Tidsramme: Baseline og uge 78
Baseline og uge 78
Antal deltagere, der oplever bivirkninger af behandlingsfremstilling
Tidsramme: Op til uge 78
Op til uge 78
Antal deltagere, der oplever klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Op til uge 78
Op til uge 78
Antal deltagere, der oplever klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til uge 78
Op til uge 78

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Baseline og uge 78
Baseline og uge 78
Skift fra baseline i Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score
Tidsramme: Baseline og uge 78
Baseline og uge 78
Ændring fra baseline i Euro Life-5 Dimension Youth (EQ-5D-Y) score
Tidsramme: Baseline og uge 78
Baseline og uge 78
Antal deltagere med anti-narkotika antistoffer (ADAS) til stede
Tidsramme: Op til uge 78
Op til uge 78
Ændring fra baseline i Neurologisk Livskvalitet (Neuro-QoL) Pædiatrisk Træthedsscore
Tidsramme: Baseline og uge 78
Baseline og uge 78

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

31. august 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

13. marts 2030

Studieafslutning (Anslået)

13. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

23. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20240236
  • 2025-520993-20 (Anden identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De-identificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at tackle det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om deling af datadeling, der vedrører denne undersøgelse, vil blive betragtet som begyndt 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen (eller anden ny anvendelse) er blevet tildelt markedsføringstilladelse i både USA og Europa, eller 2) klinisk udvikling for produktet og/eller indikation, og dataene vil ikke blive forelagt reguleringsmyndighederne. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling til denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, AMGEN -produktet (e) og AMGEN -undersøgelsen/undersøgelserne i omfang, slutpunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og kvalifikationer for forskeren (e). Generelt giver Amgen ikke eksterne anmodninger til individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsproblemer, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere, og hvis de ikke godkendes, kan det blive yderligere voldgift af et data, der deler uafhængigt gennemgangspanel. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at tackle forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til betingelserne i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttelsesdokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor de leveres i analysespecifikationer. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med INEBILIZUMAB

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner