Uno studio per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e la tollerabilità dell'inebilizumab nei bambini con miastenia grave generalizzata (GMG) (THYME)

Criteri di inclusione

• Il rappresentante legalmente autorizzato del partecipante ha fornito il consenso informato quando il partecipante è legalmente troppo giovane per fornire il consenso informato e il partecipante ha fornito un consenso scritto in base alle normative locali e/o alle linee guida prima che qualsiasi attività/procedure specifiche dello studio venga avviata.
• Età da ≥ 2 a <18 anni di età.

• Diagnosi di GMG definita come:

  • Test sierologico positivo per i titoli anticorpi anticorpi (AB) del recettore anti-acetilcolina (ACHR) o anti-muscolo specifico

  • Almeno 1 dei seguenti:

    • Storia dei risultati anormali dei test di trasmissione neuromuscolare dimostrati mediante elettromiografia a fibra singola o stimolazione nervosa ripetitiva; O
    • Storia di test anticolinesterasi positivo (EG, test del cloruro di edufonio); O
    • Il partecipante ha dimostrato un miglioramento dei segni GMG sugli inibitori della colinesterasi orale, come valutato dal medico curante; O
    • Sindrome clinica coerente con una diagnosi di GMG e non altrimenti spiegata da un'altra condizione.
• Myastenia gravis Foundation of America CLASSIFICAZIONE CLINE CLASSE II, III o IV al momento dello screening.
• Myastenia gravis quantitativa punteggio di 11 o superiore allo screening.

• I partecipanti possono entrare nello studio su:

  • Solo corticosteroidi, senza aumento della dose entro 4 settimane prima dello screening, o
  • Una terapie immunosoppressive non steroidei consentite (IST) (azatioprina, micofenolato mofetile o acido micofenolico) con uso continuo per almeno 6 mesi prima dello screening e alcun aumento della dose entro 4 mesi prima dello screening, o
  • Combinazione di (1) corticosteroidi senza aumento della dose entro 4 settimane prima dello screening e (2) uno ha consentito l'IST non steroideo con uso continuo per almeno 6 mesi prima dello screening e nessun aumento della dose entro 4 mesi prima dello screening.
• I partecipanti possono entrare nello studio su una dose stabile di inibitori dell'acetilcolinesterasi (dose di piridostigmina). La dose di inibitore dell'acetilcolinesterasi deve essere stata stabile per almeno 2 settimane prima dell'iscrizione.
• Segni vitali e parametri di laboratorio all'interno delle gamme normali allo screening o, se al di fuori di gamme normali, ritenuti non clinicamente significativi dal ricercatore.

Criteri di esclusione

• La timectomia entro 12 mesi prima del basale (giorno 1) visitare o pianificare la timectomia durante la durata del periodo di trattamento.
• I partecipanti non verificati- partecipanti con tymoma benigno sono resetti> 12 mesi prima che lo screening possa iscriversi.
• Storia di infezioni significative ricorrenti.
• Disturbo noto dell'immunodeficienza, incluso l'infezione attuale o test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Test positivo per l'infezione da epatite B cronica allo screening.
• Storia di infezione da epatite C non trattata o test di anticorpi positivi per il virus dell'epatite C (HCV).
• Storia della tubercolosi attiva o latente (TB) o un test Gold quantifrido positivo di screening, a meno che non sia stato completato il trattamento per la tubercolosi per linee guida locali.
• Ricevuta di qualsiasi terapia biologica a implementazione delle cellule B (EG, Rituximab, Ocrelizumab, Obinutuzumab, Oftumumab, Inebilizumab) o qualsiasi agente sperimentale di implementazione delle cellule B nei 6 mesi precedenti lo screening.
• Ricevuto di qualsiasi altro anticorpo monoclonale (MAB) o biologico di grandi molecole, inclusi ma non limitati agli inibitori di FCRN, MAB anti-TNF, MAB stat anti-janus chinasi (JAK) e inibitori del complemento entro 6 mesi prima dello screening.
• Partecipanti che sono incinti o allattanti o pianificando di rimanere incinta.