Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie na vyhodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti inebilizumabu u dětí s generalizovanou myasthenia gravis (GMG) (THYME)

27. května 2026 aktualizováno: Amgen

Studie s otevřeným znakem fáze 2 pro vyhodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti inebilizumabu u dětí od 2 let do méně než 18 let s generalizovanou myasthenia gravis (GMG)

Hlavním cílem této studie je charakterizovat farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) inebilizumabu podávané u dětských účastníků s GMG a posoudit bezpečnost a snášenlivost inebilizumabu podávané v dětských účastnících s GMG.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Amgen Call Center
  • Telefonní číslo: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Nábor
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Nábor
        • Austin Neuromuscular Center
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Zákonně oprávněný zástupce účastníka poskytl informovaný souhlas, když je účastník legálně příliš mladý na to, aby poskytl informovaný souhlas, a účastník poskytl písemný souhlas na základě místních předpisů a/nebo pokynů před zahájením jakýchkoli studií specifických činností/postupů.
  • Věk ≥ 2 až 18 let.

  • Diagnóza GMG definovaná jako:

    • Pozitivní sérologický test na anti-acetylcholinový receptor (ACHR) nebo anti-muscle-specific tyrosinkináza (Musk) protilátka (AB), jak je potvrzeno při screeningu (1 retest povoleno) a

    • Alespoň 1 z následujících:

      • Historie abnormálních výsledků neuromuskulárních přenosových testů demonstrovaných elektromyografií jednoho vlákna nebo opakující se nervovou stimulací; nebo
      • Historie pozitivního testu anticholinesterázy (např. Test chloridu edrofonium); nebo
      • Účastník prokázal zlepšení znaků GMG na inhibitorech perorální cholinesterázy, jak bylo hodnoceno léčebným lékařem; nebo
      • Klinický syndrom v souladu s diagnózou GMG a jinak ji jinak vysvětlil jiným stavem.
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II, III nebo IV v době screeningu.
  • Kvantitativní skóre myasthenia gravis 11 nebo vyšší při screeningu.

  • Účastníci mohou do studie zadat:

    • Pouze kortikosteroidy, bez zvýšení dávky do 4 týdnů před screeningem nebo
    • Jeden povolil nesteroidní imunosupresivní terapie (IST) (azathioprin, mykofenolát mofetil nebo mykofenolovou kyselinu) s nepřetržitým používáním po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem a žádným zvýšením dávky během 4 měsíců před screeningem nebo nebo
    • Kombinace (1) kortikosteroidů bez zvýšení dávky do 4 týdnů před screeningem a (2) jedna povolila nesteroidní IST s nepřetržitým používáním po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem a žádné zvýšení dávky během 4 měsíců před screeningem.
  • Účastníci mohou do studie vstoupit do stabilní dávky inhibitorů acetylcholinesterázy (dávka pyridostigminu). Dávka inhibitoru acetylcholinesterázy musí být stabilní po dobu nejméně 2 týdnů před zápisem.
  • Vitální příznaky a laboratorní parametry v normálních rozsazích při screeningu, nebo, pokud jsou vyšetřovatelem považovány za mimo normální rozsahy.

Kritéria vyloučení

  • Thymektomie do 12 měsíců před výchozím hodnotou (den 1) navštíví nebo plánovaná tymektomie během trvání léčebného období.
  • Neosolnější účastníci thymomu s resekovaným benigním thymomem> 12 měsíců před screeningem se mohou zaregistrovat.
  • Historie opakujících se významných infekcí.
  • Známá porucha imunodeficience, včetně současné infekce nebo pozitivního testu viru lidské imunodeficience (HIV).
  • Pozitivní test na infekci chronické hepatitidy B při screeningu.
  • Historie neléčené infekce hepatitidy C nebo pozitivního testu protilátky na virus hepatitidy C (HCV).
  • Historie aktivní nebo latentní tuberkulózy (TB) nebo pozitivního zlatého testu kvantifikánu®-TB při screeningu, pokud nebyla léčba TB dokončena podle místních pokynů.
  • Přijetí jakékoli biologické terapie B-buněk (např. Rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab) nebo jakéhokoli experimentálního činidla pro depleting B-buněk v 6 měsících před promítáním.
  • Přijetí jakékoli jiné monoklonální protilátky (MAB) nebo biologické molekuly, včetně, ale nejen na inhibitory FCRN, anti-TNF mAb, anti-janus kinázy (JAK) stat mAb a inhibitory doplňků do 6 měsíců před screeningem.
  • Účastníci, kteří jsou těhotné nebo kojení nebo plánují otěhotnět.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inebilizumab
Inebilizumab bude podáván intravenózně (IV).
Lék: Inebilizumab
Inebilizumab bude podáván IV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace (CMAX) inebilizumabu
Časové okno: Až do týdne 52
Až do týdne 52
Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) inebilizumabu
Časové okno: Až do týdne 52
Až do týdne 52
Poločas (T1/2) inebilizumabu
Časové okno: Až do týdne 52
Až do týdne 52
Povolení (CL) z inebilizumabu
Časové okno: Až do týdne 52
Až do týdne 52
Objem distribuce v ustáleném stavu (VSS) inebilizumabu
Časové okno: Až do týdne 52
Až do týdne 52
Změna ze základní linie v klastru diferenciace 20 (CD20)+ Počty B-buněk
Časové okno: Základní linie a týden 78
Základní linie a týden 78
Počet účastníků, kteří zažívají nežádoucí účinky ve vývoji léčby
Časové okno: Až do týdne 78
Až do týdne 78
Počet účastníků, kteří zažívají klinicky významné změny v laboratorních parametrech
Časové okno: Až do týdne 78
Až do týdne 78
Počet účastníků, kteří zažívají klinicky významné změny ve vitálních funkcích
Časové okno: Až do týdne 78
Až do týdne 78

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v kvantitativním skóre Myasthenia Gravis (QMG)
Časové okno: Základní linie a týden 78
Základní linie a týden 78
Změna ze základní hodnoty ve skóre myasthenia gravis aktivity denního života (MG-ADL)
Časové okno: Základní linie a týden 78
Základní linie a týden 78
Změna z výchozí hodnoty ve skóre kvality eura kvality života-5 Dimenze Youth (EQ-5D-Y)
Časové okno: Základní linie a týden 78
Základní linie a týden 78
Počet účastníků s přítomnými protilátkami proti drogám (ADAS)
Časové okno: Až do týdne 78
Až do týdne 78
Změna od výchozí hodnoty ve skóre pediatrické únavy Neurologické kvality života (Neuro-QoL)
Časové okno: Výchozí stav a týden 78
Výchozí stav a týden 78

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. března 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20240236
  • 2025-520993-20 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

De-identifikované údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky ve schváleném požadavku na sdílení dat.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení dat týkajících se této studie budou považovány za začátek 18 měsíců po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci (nebo jiné nové použití) byly uděleny marketingové povolení v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj pro produkt a/nebo indikační přerušení a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné datum ukončení způsobilosti k předložení žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní vědci mohou podat žádost obsahující výzkumné cíle, produkty (produkty) Amgen a studie/studie Amgen v rozsahu, koncových bodech/výsledcích zájmu, plán statistické analýzy, požadavky na údaje, plán publikace a kvalifikace výzkumných pracovníků. Obecně Amgen neposkytuje externí žádosti o individuální údaje o pacientech za účelem přehodnocení problémů s bezpečností a účinností již řešených při označování produktu. Žádosti jsou přezkoumávány Výborem interních poradců a pokud nejsou schváleny, mohou být dále rozhodnutím nezávislým panelem pro sdílení údajů. Po schválení budou informace nezbytné k řešení výzkumné otázky poskytnuty podle podmínek smlouvy o sdílení údajů. To může zahrnovat anonymizované jednotlivé údaje o pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty, které obsahují fragmenty analytického kódu, kde jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na adrese URL níže.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Inebilizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit