이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

중등도 내지 중증 골수섬유증이 있는 혈액학적 악성 종양에서 불량한 적혈구 이식을 예방하기 위한 루스파터셉트

2026년 4월 13일 업데이트: Nanfang Hospital, Southern Medical University

중등도에서 중증 골수섬유증을 동반한 혈액학적 악성종양 환자에서 동종 조혈모세포이식 후 불량한 적혈구 이식을 예방하기 위한 Luspatercept의 유효성 및 안전성: 전향적, 다기관, 무작위 대조 연구

동종 조혈모세포 이식(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT)은 혈액암의 중요한 치료법입니다. 이식 후 불량한 적혈구 착상은 심각한 합병증으로, 특히 중등도에서 중증 골수섬유증(myelofibrosis, MF) 환자에서 더욱 그러합니다. 현재 이식 후 불량한 적혈구 착상에 대한 효과적인 예방 전략이 부족합니다. 루스파터셉트(Luspatercept)는 새로운 TGF-β 초가족 신호전달 경로 조절제로, 소규모 연구에서 이식 후 빈혈의 치료 및 예방에 대한 잠재력을 보여주었습니다. 이식 후 중등도에서 중증 골수섬유증을 동반한 혈액암 환자에서 불량한 착상 기능의 높은 비율과 불량한 예후를 고려하여, 우리는 중등도에서 중증 골수섬유증을 동반한 혈액암 환자에서 동종 조혈모세포 이식 후 불량한 적혈구 착상을 예방하기 위한 루스파터셉트의 효능과 안전성을 탐구하기 위한 전향적, 다기관, 무작위 대조 연구를 진행할 계획입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이식 중 적혈구 조혈 부전에 대한 적절한 예방 전략을 탐구하는 것은 중요한 과학적 문제일 뿐만 아니라 주요한 임상적 문제입니다. Luspatercept는 변형 성장 인자-β(TGF-β) 초가족의 신호 전달 경로를 표적화하고 조절할 수 있는 재조합 융합 단백질입니다. 다중 TGF-β 초가족 리간드에 결합함으로써 Smad2/3 신호 전달 경로를 약화시켜 적혈구의 성숙과 생성을 촉진합니다. 최근 몇 년간 일부 소규모 표본 연구에서 조혈계 악성종양 환자가 동종 조혈모세포 이식(allo-HSCT)을 받은 후 예방적 치료로서 luspatercept의 효능과 안전성을 탐구했으며, 일정한 효능을 보였습니다. 그러나 이러한 연구들은 후향적 연구였으며, 대규모 표본, 전향적, 무작위 대조 연구를 통한 추가 검증이 필요합니다. 현재, 조혈계 악성종양 환자의 allo-HSCT 후 적혈구 조혈 부전에 대한 예방적 치료에 관한 전향적 연구는 없습니다.

이식 전 골수 섬유화(MF), 특히 중등도/중증 MF의 존재는 이식 후 조혈 부전(PGF)의 주요 원인 중 하나입니다. 본 센터에서 이전에 수행한 소규모 임상 시험에서 MDS/MPN 및 급성 백혈병 환자 중 MF 등급 2/3인 경우, 이식 후 +7일과 +21일에 luspatercept를 투여하면 이식 후 조기 적혈구 수혈 위험을 감소시킬 수 있었으며, 우수한 안전성을 보였습니다. 현재 연구 현황과 우리의 이전 연구를 바탕으로, 중등도/중증 MF를 동반한 조혈계 악성종양 환자의 allo-HSCT 후 적혈구 조혈 부전 예방을 위한 luspatercept의 효능과 안전성을 탐구하기 위해 전향적, 다기관, 무작위 대조 연구를 수행할 계획입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

196

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 나이 18-65세, 성별 제한 없음;
  • ECOG 점수 0-2점;
  • 중등도에서 중증의 골수섬유증을 동반한 혈액학적 악성 종양
  • 적합한 기증자로 첫 번째 동종 조혈모세포이식(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT)을 받을 의사가 있음
  • 이식 전 완전 관해(complete remission, CR) 상태임.

제외 기준:

  • 이전에 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT)을 받은 적이 있음;
  • ECOG 점수가 3-5점임;
  • 이식 후 예상 생존 기간이 30일 미만임;
  • 중증 심장 기능 장애, 중증 부정맥 또는 중증 폐 기능 장애(폐쇄성 및/또는 제한성 환기 장애)가 있음;
  • 중증 간 기능 장애가 있으며, 간 기능 지표(아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT), 총 빌리루빈(TBIL))가 정상 상한치의 2배를 초과함;
  • 중증 신장 기능 장애가 있으며, 크레아티닌(Cr)이 정상 상한치의 2배를 초과하거나 24시간 크레아티닌 청소율(Ccr)이 30 ml/min 미만임;
  • 중증 활동성 출혈이 있음;
  • 연구자가 본 임상시험 참여에 부적합하다고 판단한 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Luspatercept 그룹
Luspatercept
의약품: Luspatercept
동종 조혈모세포이식(allo-HSCT) 후 7일째에 Luspatercept 1.0mg/kg을 첫 번째 용량으로 피하 투여하였다. 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT) 후 21일째에 말초혈액 HGB이 < 70g/L인 경우, Luspatercept 1.0mg/kg을 두 번째 용량으로 피하 투여하였고; 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT) 후 21일째에 말초혈액 HGB이 ≥ 70g/L인 경우, Luspatercept의 두 번째 용량 피하 투여는 실시하지 않았다.
다른: 대조군
다른: 제어
환자는 수혈을 포함한 최상의 지지적 치료를 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
불량 적혈구 이식의 누적 발생률
기간: 28일
동종 조혈모세포이식 후 불량한 적혈구 이식은 이식 후 28일째 HGB < 70g/L이며 완전한 공여자 이식의 경우 적혈구 수혈을 중단할 수 없는 경우로 정의됩니다.
28일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구 단위
기간: 28일
투여된 적혈구 단위 수
28일
전체 생존율
기간: 1년
무작위 배정 시점부터 모든 원인에 의한 사망까지의 시간을 계산합니다.
1년
무병생존
기간: 1년
무작위 배정 이후 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간을 계산할 것입니다
1년
불량 이식편 정착의 누적 비율
기간: 1년
PGF의 정의는 다음과 같습니다: 이식 후 28일 이상 경과한 후, 최소 3일 동안 지속적으로 2계열 또는 3계열 혈구 감소(절대 호중구 수 < 0.5 × 10⁹/L, 혈소판(PLT) < 20 × 10⁹/L, 혈색소(HGB) < 70 g/L)가 있으며, 수혈 지원 치료가 필요합니다; 골수 검사는 골수 증식 정도가 낮음을 나타냅니다; 완전한 공여자 이식; 활동성 중증 GVHD 또는 혈액학적 재발이 없습니다.
1년
재발
기간: 1년
무작위 배정 후 재발까지의 시간을 계산합니다
1년
비재발 사망률
기간: 1년
재발 후가 아닌 모든 원인으로 인한 사망으로 정의됨
1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nanfang Hospital, Southern Medical University

수사관

  • 수석 연구원: Qifa Liu, Nanfang Hospital, Southern Medical University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 4월 13일

처음 게시됨 (실제)

2026년 4월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NFEC-2026-016

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

Luspatercept에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다