Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Luspatercept w zapobieganiu słabemu wszczepieniu erytroidalnemu w nowotworach hematologicznych z umiarkowanym do ciężkiego zwłóknieniem szpiku

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Nanfang Hospital, Southern Medical University

Skuteczność i bezpieczeństwo luspaterceptu w zapobieganiu nieprawidłowemu przeszczepowi erytroidalnemu po allo-HSCT w przypadku nowotworów hematologicznych z umiarkowanym do ciężkiego włóknieniem szpiku: prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie

Allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) stanowi istotną metodę leczenia nowotworów hematologicznych. Niedostateczne przyjęcie się erytroidów po przeszczepie jest poważnym powikłaniem, szczególnie u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej mielofibrozą (MF). Obecnie brakuje skutecznych strategii zapobiegania niedostatecznemu przyjęciu się erytroidów po przeszczepie. Luspatercept, nowy modulator szlaku sygnałowego nadrodziny TGF-β, wykazał potencjał w badaniach na małych grupach w leczeniu i zapobieganiu niedokrwistości po przeszczepie. Biorąc pod uwagę wysoki odsetek i niekorzystne rokowanie w przypadku niedostatecznej funkcji przyjęcia się w nowotworach hematologicznych z umiarkowaną do ciężkiej mielofibrozą po przeszczepie, planujemy przeprowadzić prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie kontrolowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu w zapobieganiu niedostatecznemu przyjęciu się erytroidów po allo-HSCT w nowotworach hematologicznych z umiarkowaną do ciężką mielofibrozą.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie odpowiednich strategii zapobiegania słabemu przyjęciu erytroidalnemu podczas przeszczepienia jest nie tylko istotnym problemem naukowym, ale także poważnym problemem klinicznym. Luspatercept jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym, które może celować i regulować szlak sygnalizacyjny nadrodziny transformującego czynnika wzrostu-β (TGF-β). Wiążąc się z wieloma ligandami nadrodziny TGF-β, osłabia szlak sygnalizacyjny Smad2/3, tym samym promując dojrzewanie i wytwarzanie czerwonych krwinek. W ostatnich latach niektóre badania na małych próbach badały skuteczność i bezpieczeństwo luspaterceptu w leczeniu zapobiegawczym u pacjentów z nowotworami hematologicznymi, którzy otrzymali allo-HSCT, wykazując pewną skuteczność. Jednak te badania były retrospektywne i wymagają dużych, prospektywnych, randomizowanych badań kontrolowanych do dalszej weryfikacji. Obecnie nie ma badań prospektywnych dotyczących leczenia zapobiegawczego słabego przyjęcia erytroidalnego po allo-HSCT u pacjentów z nowotworami hematologicznymi.

Obecność włóknienia w szpiku kostnym przed przeszczepieniem (MF), zwłaszcza umiarkowanego/ciężkiego MF, jest jedną z głównych przyczyn PGF po przeszczepieniu. Wcześniejsze małe badanie kliniczne w naszym ośrodku wykazało, że u pacjentów z MDS/MPN i ostrą białaczką z MF stopnia 2/3, zastosowanie luspaterceptu w +7 i +21 dniu po przeszczepieniu może zmniejszyć ryzyko wczesnej transfuzji czerwonych krwinek po przeszczepieniu i wykazało dobre bezpieczeństwo. W oparciu o obecny stan badań i nasze wcześniejsze badania, planujemy przeprowadzić prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie kontrolowane, aby zbadać skuteczność i bezpieczeństwo luspaterceptu w zapobieganiu słabemu przyjęciu erytroidalnemu po allo-HSCT u pacjentów z nowotworami hematologicznymi z towarzyszącym umiarkowanym/ciężkim MF.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

196

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek 18-65 lat, płeć nieograniczona;
  • Wynik ECOG 0-2 punkty;
  • Nowotwory hematologiczne z umiarkowanym do ciężkiego włóknieniem szpiku
  • Gotowość do poddania się pierwszej allo-HSCT z odpowiednim dawcą
  • W stanie CR przed przeszczepieniem.

Kryteria wykluczenia:

  • W przeszłości poddany allo-HSCT;
  • Wynik ECOG wynosi 3-5;
  • Oczekiwana długość życia po przeszczepieniu jest krótsza niż 30 dni;
  • Ma ciężką dysfunkcję serca, ciężką arytmię lub ciężką dysfunkcję płuc (obturacyjne i/lub restrykcyjne zaburzenia wentylacji);
  • Ma ciężką dysfunkcję wątroby, ze wskaźnikami czynności wątroby (aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), bilirubina całkowita (TBIL)) przekraczającymi dwukrotnie górną granicę normy;
  • Ma ciężką dysfunkcję nerek, z kreatyniną (Cr) przekraczającą dwukrotnie górną granicę normy lub klirens kreatyniny (Ccr) w ciągu 24 godzin niższy niż 30 ml/min;
  • Ma ciężkie czynne krwawienie;
  • Pacjenci, których zdaniem badacza nie nadają się do udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa luspaterceptu
Luspatercept
Lek: Luspatercept
Siódmego dnia po allo-HSCT podano pierwszą dawkę luspaterceptu 1,0 mg/kg podskórnie. Jeśli 21. dnia po allo-HSCT stężenie HGB we krwi obwodowej wynosiło < 70 g/L, podano drugą dawkę luspaterceptu 1,0 mg/kg podskórnie; jeśli 21. dnia po allo-HSCT stężenie HGB we krwi obwodowej wynosiło ≥ 70 g/L, nie podawano drugiej dawki luspaterceptu w iniekcji podskórnej.
Inny: Grupa kontrolna
Kontrola
Inny: Kontrola
Pacjent otrzyma najlepsze leczenie wspomagające, w tym transfuzję krwi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość występowania słabego przyjęcia krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 28 dni
Słabe wszczepienie erytroidalne po allo-HSCT definiuje się jako HGB < 70 g/L w 28. dniu po transplantacji oraz niemożność zaprzestania transfuzji krwinek czerwonych w przypadku całkowitego wszczepienia dawcy.
28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jednostki krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 28 dni
Liczba podanych jednostek krwinek czerwonych
28 dni
Całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: 1 rok
Obliczy czas od losowego przydziału do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
1 rok
Bezobjawowe przeżycie
Ramy czasowe: 1 rok
Obliczy czas od losowego przydziału do nawrotu choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny
1 rok
Skumulowana częstość słabego przyjęcia przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok
Definicja PGF jest następująca: Ponad 28 dni po przeszczepie występuje co najmniej ciągły 3-dniowy okres dwuliniowej lub trójliniowej redukcji komórek krwi (bezwzględna liczba neutrofili < 0,5 × 109/L, płytki krwi (PLT) < 20 × 109/L, hemoglobina (HGB) < 70 g/L), i wymagane jest leczenie wspomagające transfuzją krwi; badanie szpiku kostnego wskazuje na niski stopień hiperplazji szpiku; pełne przyjęcie przeszczepu od dawcy; brak aktywnej ciężkiej GVHD lub nawrotu hematologicznego.
1 rok
Nawrót
Ramy czasowe: 1 rok
Obliczy czas od losowego przydziału do nawrotu
1 rok
Śmiertelność niezwiązana z nawrotem
Ramy czasowe: 1 rok
Zdefiniowane jako śmierć z jakiejkolwiek przyczyny niebędąca następstwem nawrotu
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nanfang Hospital, Southern Medical University

Śledczy

  • Główny śledczy: Qifa Liu, Nanfang Hospital, Southern Medical University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NFEC-2026-016

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Luspatercept

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj