Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Luspatercept v prevenci špatného erytroidního engraftmentu u hematologických malignit se středně těžkou až těžkou myelofibrózou

13. dubna 2026 aktualizováno: Nanfang Hospital, Southern Medical University

Efektivita a bezpečnost luspaterceptu v prevenci špatného erytroidního engraftmentu po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) u hematologických malignit se středně těžkou až těžkou myelofibrózou: prospektivní, multicentrická, randomizovaná kontrolovaná studie

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (alo-HSCT) je důležitou léčbou hematologických malignit. Špatné erytroidní uchycení po transplantaci je závažnou komplikací, zejména u pacientů se středně těžkou až těžkou myelofibrózou (MF). V současné době neexistují účinné strategie prevence špatného erytroidního uchycení po transplantaci. Luspatercept, nový modulátor signalizační dráhy TGF-β nadrodiny, prokázal potenciál v malých studiích pro léčbu a prevenci posttransplantační anémie. Vzhledem k vysokému podílu a špatné prognóze špatné funkce uchycení u hematologických malignit se středně těžkou až těžkou myelofibrózou po transplantaci plánujeme provést prospektivní, multicentrickou, randomizovanou kontrolovanou studii, která prozkoumá účinnost a bezpečnost luspaterceptu v prevenci špatného erytroidního uchycení po alo-HSCT u hematologických malignit se středně těžkou až těžkou myelofibrózou.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zkoumání vhodných preventivních strategií pro špatné erytroidní usazení během transplantace není jen významným vědeckým problémem, ale také závažným klinickým problémem. Luspatercept je rekombinantní fúzní protein, který může cílit a regulovat signalizační dráhu nadrodiny transformujícího růstového faktoru-β (TGF-β). Vazbou na více ligandů nadrodiny TGF-β oslabuje signalizační dráhu Smad2/3, čímž podporuje zrání a tvorbu červených krvinek. V posledních letech některé studie s malým vzorkem zkoumaly účinnost a bezpečnost luspaterceptu pro preventivní léčbu u pacientů s hematologickými malignitami, kteří podstoupili alo-HSCT, a prokázaly určitou účinnost. Tyto studie však byly retrospektivní a pro další ověření jsou zapotřebí rozsáhlé prospektivní randomizované kontrolované studie. V současné době neexistují prospektivní studie o preventivní léčbě špatného erytroidního usazení po alo-HSCT u pacientů s hematologickými malignitami.

Přítomnost fibrózy v kostní dřeni před transplantací (MF), zejména středně těžké/těžké MF, je jednou z hlavních příčin posttransplantačního PGF. Malá klinická studie v našem centru dříve ukázala, že u pacientů s MDS/MPN a akutní leukémií s MF stupně 2/3 mohlo podání luspaterceptu v +7 a +21 dnech po transplantaci snížit riziko časné transfuze červených krvinek po transplantaci a prokázalo dobrou bezpečnost. Na základě současného stavu výzkumu a našich předchozích studií plánujeme provést prospektivní multicentrickou randomizovanou kontrolovanou studii, abychom prozkoumali účinnost a bezpečnost luspaterceptu v prevenci špatného erytroidního usazení po alo-HSCT u pacientů s hematologickými malignitami doprovázenými středně těžkou/těžkou MF.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

196

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18-65 let, pohlaví není omezeno;
  • ECOG skóre 0-2 body;
  • Hematologické malignity se středně těžkou až těžkou myelofibrózou
  • Ochota podstoupit první allo-HSCT s vhodným dárcem
  • V remisi (CR) před transplantací.

Kritéria pro vyloučení:

  • Již dříve podstoupil(a) allo-HSCT;
  • ECOG skóre je 3-5;
  • Předpokládaná délka života po transplantaci je kratší než 30 dní;
  • Má závažnou srdeční dysfunkci, závažnou arytmii nebo závažnou plicní dysfunkci (obstrukční a/nebo restriktivní ventilační poruchu);
  • Má závažnou jaterní dysfunkci, s jaterními ukazateli (aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), celkový bilirubin (TBIL)) více než dvojnásobkem horní hranice normálu;
  • Má závažnou renální dysfunkci, s kreatininem (Cr) více než dvojnásobkem horní hranice normálu nebo 24hodinová clearance kreatininu (Ccr) nižší než 30 ml/min;
  • Má závažné aktivní krvácení;
  • Pacienti, u kterých vyšetřující lékař usoudí, že nejsou vhodní pro účast v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina Luspatercept
Luspatercept
Lék: Luspatercept
Sedmý den po allo-HSCT byla subkutánně podána první dávka Luspaterceptu 1,0 mg/kg.
Pokud byla 21. den po allo-HSCT periferní krevní HGB < 70 g/l, byla subkutánně podána druhá dávka Luspaterceptu 1,0 mg/kg; pokud byla 21. den po allo-HSCT periferní krevní HGB ≥ 70 g/l, druhá dávka Luspaterceptu nebyla subkutánně podána.
Jiný: Kontrolní skupina
Kontrola
Jiný: Kontrola
Pacient obdrží nejlepší podpůrnou léčbu včetně krevní transfuze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní incidence špatného erytroidního engraftmentu
Časové okno: 28 dní
Špatné erytroidní usazení po allo-HSCT je definováno jako HGB < 70g/L 28 dní po transplantaci a neschopnost ukončit transfúzi červených krvinek v případě kompletního dárce usazení.
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jednotky červených krvinek
Časové okno: 28 dní
Počet podaných jednotek červených krvinek
28 dní
Celkové přežití
Časové okno: 1 rok
Bude vypočítán čas od náhodného zařazení do studie až do úmrtí z jakékoli příčiny.
1 rok
Beznemocná přežití
Časové okno: 1 rok
Vypočte čas od náhodného přiřazení až do relapsu nebo úmrtí z jakékoli příčiny
1 rok
Kumulativní míra špatného uchycení štěpu
Časové okno: 1 rok
Definice PGF je následující: Více než 28 dní po transplantaci existuje alespoň nepřetržité období 3 dnů s redukcí dvou nebo tří krevních řad (absolutní počet neutrofilů < 0,5 × 109/L, trombocyty (PLT) < 20 × 109/L, hemoglobin (HGB) < 70 g/L) a je nutná podpůrná léčba transfuzí krve; vyšetření kostní dřeně ukazuje nízký stupeň hyperplazie kostní dřeně; kompletní uchycení dárcovských buněk; žádná aktivní těžká GVHD nebo hematologická recidiva.
1 rok
Relaps
Časové okno: 1 rok
Vypočítá čas od náhodného zařazení do studie do relapsu
1 rok
Úmrtnost bez relapsu
Časové okno: 1 rok
Definováno jako úmrtí z jakékoli příčiny, které nenásleduje po relapsu
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nanfang Hospital, Southern Medical University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Qifa Liu, Nanfang Hospital, Southern Medical University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NFEC-2026-016

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Luspatercept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit