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Luspatercept zur Verhinderung einer schlechten erythroiden Einkapselung bei hämatologischen Malignomen mit mittelschwerer bis schwerer Myelofibrose

13. April 2026 aktualisiert von: Nanfang Hospital, Southern Medical University

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei der Prävention einer schlechten erythroiden Etablierung nach Allo-HSCT für hämatologische Malignome mit mittelschwerer bis schwerer Myelofibrose: Eine prospektive, multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) ist eine wichtige Behandlungsmethode für hämatologische Malignome. Eine schlechte erythroide Etablierung nach der Transplantation ist eine schwerwiegende Komplikation, insbesondere bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Myelofibrose (MF). Derzeit fehlt es an wirksamen Präventionsstrategien für eine schlechte erythroide Etablierung nach der Transplantation. Luspatercept, ein neuartiger Modulator des TGF-β-Superfamilie-Signalwegs, hat in Studien mit kleinen Stichproben Potenzial für die Behandlung und Prävention von Anämie nach Transplantation gezeigt. Angesichts des hohen Anteils und der schlechten Prognose einer schlechten Etablierungsfunktion bei hämatologischen Malignomen mit mittelschwerer bis schwerer Myelofibrose nach der Transplantation planen wir eine prospektive, multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei der Prävention einer schlechten erythroiden Etablierung nach allo-HSCT bei hämatologischen Malignomen mit mittelschwerer bis schwerer Myelofibrose zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Erforschung geeigneter Präventionsstrategien für eine schlechte erythroide Etablierung während der Transplantation ist nicht nur ein bedeutendes wissenschaftliches Problem, sondern auch ein großes klinisches Problem. Luspatercept ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das den Signalweg der Transforming Growth Factor-β (TGF-β)-Superfamilie gezielt ansteuern und regulieren kann. Durch die Bindung an mehrere TGF-β-Superfamilien-Liganden schwächt es den Smad2/3-Signalweg ab und fördert dadurch die Reifung und Bildung roter Blutkörperchen. In den letzten Jahren haben einige Studien mit kleinen Stichproben die Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept zur präventiven Behandlung bei Patienten mit hämatologischen Malignomen, die eine Allo-HSCT erhielten, untersucht und eine gewisse Wirksamkeit gezeigt. Diese Studien waren jedoch retrospektiv und erfordern große, prospektive, randomisierte kontrollierte Studien zur weiteren Überprüfung. Derzeit gibt es keine prospektiven Studien zur präventiven Behandlung einer schlechten erythroiden Etablierung nach Allo-HSCT bei Patienten mit hämatologischen Malignomen.

Das Vorhandensein von Fibrose im Knochenmark vor der Transplantation (MF), insbesondere moderate/schwere MF, ist eine der Hauptursachen für PGF nach der Transplantation. Eine kleine klinische Studie in unserem Zentrum zeigte zuvor, dass bei Patienten mit MDS/MPN und akuter Leukämie mit MF Grad 2/3 die Anwendung von Luspatercept an Tag +7 und +21 nach der Transplantation das Risiko einer frühen Erythrozyten-Transfusion nach der Transplantation verringern konnte und eine gute Sicherheit aufwies. Basierend auf dem aktuellen Forschungsstand und unseren früheren Studien planen wir, eine prospektive, multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie durchzuführen, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei der Prävention einer schlechten erythroiden Etablierung nach Allo-HSCT bei Patienten mit hämatologischen Malignomen mit moderater/schwerer MF zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

196

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18-65 Jahre, Geschlecht nicht eingeschränkt;
  • ECOG-Score 0-2 Punkte;
  • Hämatologische Malignome mit mittelschwerer bis schwerer Myelofibrose
  • Bereitschaft zur erstmaligen allo-HSCT mit einem geeigneten Spender
  • Sich vor der Transplantation in einem CR-Zustand befinden.

Ausschlusskriterien:

  • Hat bereits eine allo-HSCT durchlaufen;
  • ECOG-Score beträgt 3-5;
  • Erwartete Lebensdauer nach Transplantation beträgt weniger als 30 Tage;
  • Hat schwere Herzfunktionsstörungen, schwere Arrhythmie oder schwere Lungenfunktionsstörungen (obstruktive und/oder restriktive Ventilationsstörung);
  • Hat schwere Leberfunktionsstörungen, mit Leberfunktionsindikatoren (Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT), Gesamtbilirubin (TBIL)) mehr als das Doppelte der oberen Normgrenze;
  • Hat schwere Nierenfunktionsstörungen, mit Kreatinin (Cr) mehr als das Doppelte der oberen Normgrenze oder 24-Stunden-Kreatinin-Clearance-Rate (Ccr) unter 30 ml/min;
  • Hat schwere aktive Blutungen;
  • Patienten, die vom Prüfer als ungeeignet für die Teilnahme an dieser Studie eingestuft werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Luspatercept-Gruppe
Luspatercept
Arzneimittel: Luspatercept
Am 7. Tag nach der allo-HSCT wurde die erste Dosis Luspatercept 1,0 mg/kg subkutan verabreicht. Wenn das periphere Blut-HGB am 21. Tag nach der allo-HSCT < 70 g/L betrug, wurde die zweite Dosis Luspatercept 1,0 mg/kg subkutan gegeben; wenn das periphere Blut-HGB am 21. Tag nach der allo-HSCT ≥ 70 g/L betrug, wurde keine zweite Dosis Luspatercept subkutan injiziert.
Sonstiges: Kontrollgruppe
Kontrolle
Sonstiges: Kontrolle
Der Patient erhält die bestmögliche unterstützende Behandlung, einschließlich Bluttransfusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulative Inzidenz einer schlechten erythroiden Engraftment
Zeitfenster: 28 Tage
Eine schlechte erythroide Einkapselung nach allo-HSCT ist definiert als HGB < 70g/L 28 Tage nach der Transplantation und die Unfähigkeit, die Erythrozyten-Transfusion im Falle einer vollständigen Spender-Einkapselung abzusetzen.
28 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erythrozytenkonzentrate
Zeitfenster: 28 Tage
Die Anzahl der verabreichten Erythrozytenkonzentrate
28 Tage
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 Jahr
Wird die Zeit von der zufälligen Zuweisung bis zum Tod aus jeglicher Ursache berechnen.
1 Jahr
Krankheitsfreies Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr
Wird die Zeit von der zufälligen Zuweisung bis zum Rückfall oder Tod aus irgendeinem Grund berechnen
1 Jahr
Kumulative Rate einer schlechten Transplantat-Einheilung
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Definition von PGF lautet wie folgt: Mehr als 28 Tage nach der Transplantation liegt mindestens eine kontinuierliche Periode von 3 Tagen mit einer zweizeiligen oder dreizeiligen Reduktion der Blutzellen vor (absolute Neutrophilenzahl < 0,5 × 109/L, Thrombozyten (PLT) < 20 × 109/L, Hämoglobin (HGB) < 70 g/L), und eine unterstützende Behandlung mit Bluttransfusionen ist erforderlich; die Knochenmarkuntersuchung zeigt einen geringen Grad an Knochenmarkhyperplasie; vollständige Spender-Engraftment; kein aktives schweres GVHD oder hämatologisches Rezidiv.
1 Jahr
Rückfall
Zeitfenster: 1 Jahr
Berechnet die Zeit von der zufälligen Zuweisung bis zum Rückfall
1 Jahr
Nicht-Rezidiv-Mortalität
Zeitfenster: 1 Jahr
Definiert als Tod aus jeglicher Ursache, der nicht auf einen Rückfall folgt
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nanfang Hospital, Southern Medical University

Ermittler

  • Hauptermittler: Qifa Liu, Nanfang Hospital, Southern Medical University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NFEC-2026-016

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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