Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Luspatercept i forebyggelse af dårlig erytroid engraftment for hematologiske maligniteter med moderat til svær myelofibrose

13. april 2026 opdateret af: Nanfang Hospital, Southern Medical University

Effektiviteten og sikkerheden af Luspatercept til forebyggelse af dårlig erytroid engraftment efter Allo-HSCT for hematologiske maligniteter med moderat til svær myelofibrose: Et prospektivt, multicenter, randomiseret kontrolleret studie

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) er en vigtig behandling for hæmatologiske maligniteter. Dårlig erytroide engraftment efter transplantation er en alvorlig komplikation, især hos patienter med moderat til svær myelofibrose (MF). I øjeblikket er der mangel på effektive forebyggelsesstrategier for dårlig erytroide engraftment efter transplantation. Luspatercept, en ny TGF-β superfamilie signalvejsmodulator, har vist potentiale i småprøvestudier til behandling og forebyggelse af posttransplantationsanæmi. I betragtning af den høje andel og dårlige prognose for dårlig engraftmentfunktion i hæmatologiske maligniteter med moderat til svær myelofibrose efter transplantation, planlægger vi at gennemføre en prospektiv, multicenter, randomiseret kontrolleret undersøgelse for at udforske effektiviteten og sikkerheden af luspatercept til forebyggelse af dårlig erytroide engraftment efter allo-HSCT i hæmatologiske maligniteter med moderat til svær myelofibrose.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

At udforske passende forebyggelsesstrategier for dårlig erythroid engraftment under transplantation er ikke kun et væsentligt videnskabeligt problem, men også et stort klinisk problem. Luspatercept er et rekombinant fusionsprotein, der kan målrette og regulere signalvejen for transforming growth factor-β (TGF-β) superfamilien. Ved at binde til flere TGF-β superfamilie-ligander svækker det Smad2/3-signalvejen og fremmer dermed modningen og genereringen af røde blodlegemer. I de senere år har nogle småprøvestudier udforsket effektiviteten og sikkerheden af luspatercept til forebyggende behandling hos patienter med hematologiske maligniteter, der modtog allo-HSCT, og vist visse virkninger. Disse studier var dog retrospektive og kræver store prøve, prospektive, randomiserede kontrollerede studier til yderligere verificering. I øjeblikket er der ingen prospektive studier om forebyggende behandling for dårlig erythroid engraftment efter allo-HSCT hos patienter med hematologiske maligniteter.

Tilstedeværelsen af fibrose i knoglemarven før transplantation (MF), især moderat/svær MF, er en af hovedårsagerne til post-transplant PGF. Et småprøve klinisk forsøg på vores center viste tidligere, at hos patienter med MDS/MPN og akut leukæmi med MF grad 2/3, kunne anvendelse af luspatercept på +7 og +21 dage efter transplantation reducere risikoen for tidlig røde blodlegemetransfusion efter transplantation og viste god sikkerhed. Baseret på den aktuelle forskningsstatus og vores tidligere studier planlægger vi at gennemføre et prospektivt, multicentrisk, randomiseret kontrolleret studie for at udforske effektiviteten og sikkerheden af luspatercept til forebyggelse af dårlig erythroid engraftment efter allo-HSCT hos patienter med hematologiske maligniteter ledsaget af moderat/svær MF.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

196

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18-65 år, køn ikke begrænset;
  • ECOG score 0-2 point;
  • Hematologiske maligniteter med moderat til svær myelofibrose
  • Villig til at gennemgå den første allo-HSCT med en passende donor
  • I en CR-tilstand før transplantation.

Eksklusionskriterier:

  • Har tidligere gennemgået allo-HSCT;
  • ECOG score er 3-5;
  • Forventet levetid efter transplantation er mindre end 30 dage;
  • Har svær hjertefunktionsnedsættelse, svær arytmi eller svær lungefunktionsnedsættelse (obstruktiv og/eller restriktiv ventilationsforstyrrelse);
  • Har svær leversvigt, med leverfunktionsindikatorer (aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), totalt bilirubin (TBIL)) mere end dobbelt så høj som den øvre normale grænse;
  • Har svær nyresvigt, med kreatinin (Cr) mere end dobbelt så højt som den øvre normale grænse eller 24-timers kreatininclearance (Ccr) lavere end 30 ml/min;
  • Har svær aktiv blødning;
  • Patienter, som undersøgeren vurderer ikke er egnede til at deltage i denne forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Luspatercept-gruppen
Luspatercept
Medicin: Luspatercept
På den 7. dag efter allo-HSCT blev den første dosis Luspatercept 1,0 mg/kg administreret subkutant.
Hvis perifert blod HGB var < 70 g/L på den 21. dag efter allo-HSCT, blev den anden dosis Luspatercept 1,0 mg/kg givet subkutant; hvis perifert blod HGB var ≥ 70 g/L på den 21. dag efter allo-HSCT, blev der ikke givet nogen anden dosis Luspatercept subkutant injektion.
Andet: Kontrolgruppe
Kontrol
Andet: Kontrol
Patienten vil modtage den bedst mulige støttende behandling, herunder blodtransfusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ incidens af dårlig erytroide engraftment
Tidsramme: 28 dage
Dårlig erytroid engraftment efter allo-HSCT defineres som HGB < 70g/L 28 dage efter transplantation og manglende evne til at ophøre med røde blodlegemetransfusion i tilfælde af fuldstændig donor engraftment.
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Røde blodlegemer enheder
Tidsramme: 28 dage
Antallet af administrerede røde blodlegeme-enheder
28 dage
Overlevelse i alt
Tidsramme: 1 år
Vil beregne tiden fra tilfældig tildeling indtil døden af enhver årsag.
1 år
Sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
Vil beregne tiden fra tilfældig tildeling indtil tilbagefald eller død af enhver årsag
1 år
Kumulativ rate for dårlig graft indplantning
Tidsramme: 1 år
Definitionen af PGF er som følger: Mere end 28 dage efter transplantation er der mindst en kontinuerlig periode på 3 dage med to-linjers eller tre-linjers blodcelledannelse (absolut neutrofilantal < 0,5 × 109/L, trombocyt (PLT) < 20 × 109/L, hæmoglobin (HGB) < 70 g/L), og blodtransfusionsstøttebehandling er nødvendig; knoglemarvsundersøgelse indikerer en lav grad af knoglemarvshyperplasi; fuldstændig donor-indlejring; ingen aktiv svær GVHD eller hæmatologisk recidiv.
1 år
Tilbagefald
Tidsramme: 1 år
Vil beregne tiden fra tilfældig tildeling indtil tilbagefald
1 år
Ikke-relaps mortalitet
Tidsramme: 1 år
Defineret som død af enhver årsag, der ikke er efterfølgende til tilbagefald
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nanfang Hospital, Southern Medical University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Qifa Liu, Nanfang Hospital, Southern Medical University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2026

Først opslået (Faktiske)

20. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NFEC-2026-016

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Luspatercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner