Continuation Study With Oral MC-1 for Treatment of Patients With PNPO-Deficiency
Open-Label Continuation Treatment Study With Oral MC-1 for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency
Continued access to MC-1 is required by subjects who have participated in the MEND-PNPO study, as no other pharmaceutical grade P5P is currently commercially available. The protocol duration is planned for until the finished product is commercially available in the respective countries where subjects are participating in the study.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Laura Cole
- 전화번호: 204-487-7412
- 이메일: lcole@medicure.com
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모집하지 않고 적극적으로
- Lucile Packard Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모집하지 않고 적극적으로
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모집하지 않고 적극적으로
- Boston Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주
- 모병
- Queensland Children's Hospital and Health Service
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주
- 모병
- Royal Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- The subject should have completed participation in the MEND-PNPO study (Protocol # 16002) and in the opinion of the Principal Investigator would benefit from long-term treatment with MC-1
- Written informed consent (by parent or guardian if under the age of 18)
Exclusion Criteria:
- The patient has any condition or abnormality which may, in the opinion of the Investigator, compromise the safety of the patient, or influence their ability to comply with study procedures.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Treatment Arm
Oral MC-1 |
Oral tablets |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0
기간: Through study completion, up to 4 years
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All adverse and serious adverse events will be collected, along with monitoring for symptoms and signs of B6 intoxication and changes to liver enzymes (evaluation for potential hepatotoxicity). |
Through study completion, up to 4 years
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 16002B
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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