Continuation Study With Oral MC-1 for Treatment of Patients With PNPO-Deficiency
4 ноября 2026 г. обновлено: Medicure
Open-Label Continuation Treatment Study With Oral MC-1 for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency
Continued access to MC-1 is required by subjects who have participated in the MEND-PNPO study, as no other pharmaceutical grade P5P is currently commercially available. The protocol duration is planned for until the finished product is commercially available in the respective countries where subjects are participating in the study.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Laura Cole
- Номер телефона: 204-487-7412
- Электронная почта: lcole@medicure.com
Места учебы
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Австралия
- Рекрутинг
- Queensland Children's Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия
- Рекрутинг
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Активный, не рекрутирующий
- Lucile Packard Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Активный, не рекрутирующий
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Активный, не рекрутирующий
- Boston Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Inclusion Criteria:
- The subject should have completed participation in the MEND-PNPO study (Protocol # 16002) and in the opinion of the Principal Investigator would benefit from long-term treatment with MC-1
- Written informed consent (by parent or guardian if under the age of 18)
Exclusion Criteria:
- The patient has any condition or abnormality which may, in the opinion of the Investigator, compromise the safety of the patient, or influence their ability to comply with study procedures.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Treatment Arm
Oral MC-1 |
Oral tablets |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0
Временное ограничение: Through study completion, up to 4 years
|
All adverse and serious adverse events will be collected, along with monitoring for symptoms and signs of B6 intoxication and changes to liver enzymes (evaluation for potential hepatotoxicity). |
Through study completion, up to 4 years
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 июля 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 июля 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 июля 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 октября 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 ноября 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 ноября 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 ноября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 ноября 2026 г.
Последняя проверка
1 ноября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 16002B
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .