Continuation Study With Oral MC-1 for Treatment of Patients With PNPO-Deficiency
4 novembre 2026 mis à jour par: Medicure
Open-Label Continuation Treatment Study With Oral MC-1 for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency
Continued access to MC-1 is required by subjects who have participated in the MEND-PNPO study, as no other pharmaceutical grade P5P is currently commercially available. The protocol duration is planned for until the finished product is commercially available in the respective countries where subjects are participating in the study.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
10
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Laura Cole
- Numéro de téléphone: 204-487-7412
- E-mail: lcole@medicure.com
Lieux d'étude
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Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australie
- Recrutement
- Queensland Children's Hospital and Health Service
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Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australie
- Recrutement
- Royal Children's Hospital
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-
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California
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Actif, ne recrute pas
- Lucile Packard Children's Hospital
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Actif, ne recrute pas
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Actif, ne recrute pas
- Boston Children's Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Inclusion Criteria:
- The subject should have completed participation in the MEND-PNPO study (Protocol # 16002) and in the opinion of the Principal Investigator would benefit from long-term treatment with MC-1
- Written informed consent (by parent or guardian if under the age of 18)
Exclusion Criteria:
- The patient has any condition or abnormality which may, in the opinion of the Investigator, compromise the safety of the patient, or influence their ability to comply with study procedures.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Treatment Arm
Oral MC-1 |
Oral tablets |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0
Délai: Through study completion, up to 4 years
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All adverse and serious adverse events will be collected, along with monitoring for symptoms and signs of B6 intoxication and changes to liver enzymes (evaluation for potential hepatotoxicity). |
Through study completion, up to 4 years
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 juillet 2025
Achèvement primaire (Estimé)
15 juillet 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
15 juillet 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 novembre 2026
Première publication (Réel)
10 novembre 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 novembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 novembre 2026
Dernière vérification
1 novembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 16002B
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .