Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Continuation Study With Oral MC-1 for Treatment of Patients With PNPO-Deficiency

4 november 2026 uppdaterad av: Medicure

Open-Label Continuation Treatment Study With Oral MC-1 for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency

Continued access to MC-1 is required by subjects who have participated in the MEND-PNPO study, as no other pharmaceutical grade P5P is currently commercially available. The protocol duration is planned for until the finished product is commercially available in the respective countries where subjects are participating in the study.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • Rekrytering
        • Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • Rekrytering
        • Royal Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Boston Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • The subject should have completed participation in the MEND-PNPO study (Protocol # 16002) and in the opinion of the Principal Investigator would benefit from long-term treatment with MC-1
  • Written informed consent (by parent or guardian if under the age of 18)

Exclusion Criteria:

  • The patient has any condition or abnormality which may, in the opinion of the Investigator, compromise the safety of the patient, or influence their ability to comply with study procedures.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Treatment Arm

Oral MC-1
Läkemedel: Pyridoxal 5'-Phosphate

Oral tablets

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0
Tidsram: Through study completion, up to 4 years

All adverse and serious adverse events will be collected, along with monitoring for symptoms and signs of B6 intoxication and changes to liver enzymes (evaluation for potential hepatotoxicity).
Through study completion, up to 4 years

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medicure

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 juli 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

15 juli 2029

Avslutad studie (Beräknad)

15 juli 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 oktober 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2026

Första postat (Faktisk)

10 november 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 november 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2026

Senast verifierad

1 november 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 16002B

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera