Continuation Study With Oral MC-1 for Treatment of Patients With PNPO-Deficiency
2026年11月4日 更新者：Medicure
Open-Label Continuation Treatment Study With Oral MC-1 for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency
Continued access to MC-1 is required by subjects who have participated in the MEND-PNPO study, as no other pharmaceutical grade P5P is currently commercially available. The protocol duration is planned for until the finished product is commercially available in the respective countries where subjects are participating in the study.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Laura Cole
- 电话号码：204-487-7412
- 邮箱：lcole@medicure.com
学习地点
-
-
Queensland
-
Brisbane、Queensland、澳大利亚
- 招聘中
- Queensland Children's Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、澳大利亚
- 招聘中
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
California
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Palo Alto、California、美国、94304
- 主动，不招人
- Lucile Packard Children's Hospital
-
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Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- 主动，不招人
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- 主动，不招人
- Boston Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
Inclusion Criteria:
- The subject should have completed participation in the MEND-PNPO study (Protocol # 16002) and in the opinion of the Principal Investigator would benefit from long-term treatment with MC-1
- Written informed consent (by parent or guardian if under the age of 18)
Exclusion Criteria:
- The patient has any condition or abnormality which may, in the opinion of the Investigator, compromise the safety of the patient, or influence their ability to comply with study procedures.
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Treatment Arm
Oral MC-1 |
Oral tablets |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0
大体时间：Through study completion, up to 4 years
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All adverse and serious adverse events will be collected, along with monitoring for symptoms and signs of B6 intoxication and changes to liver enzymes (evaluation for potential hepatotoxicity). |
Through study completion, up to 4 years
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年7月15日
初级完成 (估计的)
2029年7月15日
研究完成 (估计的)
2029年7月15日
研究注册日期
首次提交
2026年10月28日
首先提交符合 QC 标准的
2026年11月4日
首次发布 (实际的)
2026年11月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年11月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年11月4日
最后验证
2026年11月1日
更多信息
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