Funkcjonalne obrazowanie układu oddechowego i Orkambi w mukowiscydozie
7 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Stijn Verhulst, University Hospital, Antwerp
Funkcjonalne obrazowanie układu oddechowego (FRI) w celu oceny krótkoterminowego wpływu produktu ORKAMBI (Lumakaftor/Iwakaftor) na czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie otrzymali jeszcze ORKAMBI, homozygotycznych względem Phe508del
Otwarte badanie mające na celu zbadanie wpływu produktu Orkambi na pacjentów z CF homozygotycznych pod względem mutacji F508del za pomocą czynnościowego obrazowania układu oddechowego.
Pierwszorzędowymi punktami końcowymi w tym badaniu są zmiany objętości swoistych dróg oddechowych (siVaw) i swoistego oporu dróg oddechowych (siRaw).
Do tego otwartego badania zostanie włączonych łącznie 20 pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie otrzymywali wcześniej leku ORKAMBI, homozygotycznych pod względem mutacji F508del i będzie obserwowanych przez 3 miesiące leczenia.
Leczenie zostanie rozpoczęte po wykonaniu wszystkich ocen na wizycie 1.
Po rozpoczęciu leczenia niektóre pomiary wyjściowe będą powtarzane przez cały 3-miesięczny okres leczenia.
Pacjent będzie proszony o comiesięczne wizyty w szpitalu.
Wszystkie wizyty studyjne powinny być zaplanowane mniej więcej w tym samym czasie.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowane rozpoznanie mukowiscydozy (musi być obecny homozygota mutacji F508del, powinno to być udokumentowane w historii medycznej).
- Wiek ≥ 12 lat
- FEV1 > 50%
- Podpisana świadoma zgoda. Jeśli pacjent jest nieletni, rodzice/opiekunowie muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę
- Pacjent musi przyjmować stałe leki na mukowiscydozę przez 4 tygodnie przed wizytą
Kryteria wyłączenia:
- FEV1 < 50%
- Przewidywana konieczność hospitalizacji w ciągu najbliższych trzech tygodni
- Historia odmy opłucnowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed Wizytą 1
- Historia krwioplucia wymagającego embolizacji w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed Wizytą 1
- Nie mogą lub nie chcą odbyć wizyt studyjnych lub dostarczyć danych uzupełniających zgodnie z protokołem badania
- Przyjmował antybiotyki dożylnie (IV) w ciągu ostatnich 4 tygodni przed Wizytą 1
- Ma trwające zaostrzenie lub alergiczną aspergilozę oskrzelowo-płucną (ABPA)
- Kobieta w ciąży lub karmiąca
- Pacjenci po przeszczepie
- Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Otwarte ramię Orkambi
Badanie otwarte: wszyscy uczestnicy będą otrzymywać Orkambi przez 3 miesiące.
|
Otwarta etykieta leczenia Orkambi przez 3 miesiące
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana określonego oporu dróg oddechowych na podstawie obrazu (siRaw)
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Zmiana oporu dróg oddechowych na podstawie CFD znormalizowana przez objętość płuc
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Zmiana określonej objętości dróg oddechowych na podstawie obrazu (siVaw)
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
zmiana objętości dróg oddechowych na podstawie CT znormalizowana przez objętość płuc
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dystrybucja wewnętrznego przepływu powietrza
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
obliczono za pomocą HRCT klatki piersiowej
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Uwięzienie powietrza
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
obliczono za pomocą HRCT klatki piersiowej
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Objętość ściany dróg oddechowych
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
obliczono za pomocą HRCT klatki piersiowej
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Osadzanie aerozolu
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
obliczono za pomocą HRCT klatki piersiowej
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Dynamiczne objętości płuc
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
obliczona za pomocą spirometrii
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Statyczne objętości płuc
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
obliczono za pomocą pletyzmografii ciała
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
opory dróg oddechowych
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
obliczono za pomocą pletyzmografii ciała
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Indeks klirensu płucnego
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Marker niejednorodności wentylacji płuc
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Marker sprawności do codziennych czynności
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Test chlorków w pocie
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Wartości chlorków w teście chlorków w pocie
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
CFQ-R
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
ustandaryzowane pomiary jakości życia będą stosowane wobec pacjenta i rodziców pacjentów poniżej 18 roku życia.
Specyficzny dla choroby instrument przeznaczony do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie, postrzegane samopoczucie i objawy.
Opracowany specjalnie do stosowania u pacjentów z rozpoznaniem mukowiscydozy.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Cyfrowe osłuchiwanie płuc
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Cyfrowa analiza cyfrowych dźwięków płuc uzyskanych za pomocą cyfrowego stetoskopu
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
|
Częstotliwość zaostrzeń
Ramy czasowe: wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Liczba zaostrzeń mukowiscydozy
|
wyjściowym i po trzech miesiącach terapii
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2018-001573-24
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .