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Funktionelle Atembildgebung und Orkambi bei CF

7. April 2020 aktualisiert von: Stijn Verhulst, University Hospital, Antwerp

Funktionelle respiratorische Bildgebung (FRI) zur Bewertung der Kurzzeitwirkung des Produkts ORKAMBI (Lumacaftor/Ivacaftor) auf die Lungenfunktion bei ORKAMBinaiven Patienten mit zystischer Fibrose, homozygot für Phe508del

Offene Studie zur Untersuchung der Wirkungen von Orkambi bei CF-Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation sind, durch funktionelle Atemwegsbildgebung. Primäre Endpunkte in dieser Studie sind die Veränderungen des spezifischen Atemwegsvolumens (siVaw) und des spezifischen Atemwegswiderstands (siRaw). Insgesamt 20 ORKAMBI-naive Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind, werden in diese Open-Label-Studie aufgenommen und über einen Zeitraum von 3 Monaten nachbeobachtet. Die Behandlung wird begonnen, nachdem alle Untersuchungen bei Visite 1 durchgeführt wurden. Nach Beginn der Behandlung werden während der 3-monatigen Behandlungsphase einige Grundlinienmessungen wiederholt. Der Patient wird gebeten, das Krankenhaus monatlich zu besuchen. Alle Studienbesuche sollten ungefähr zur gleichen Zeit geplant werden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte CF-Diagnose (homozygot für die F508del-Mutation muss vorliegen, dies sollte in der Anamnese dokumentiert werden).
  • Alter ≥ 12 Jahre
  • FEV1 > 50 %
  • Unterschriebene Einverständniserklärung. Wenn der Patient minderjährig ist, müssen die Eltern/Erziehungsberechtigten eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Der Patient muss vor dem Besuch 4 Wochen lang ein stabiles Regime von CF-Medikamenten erhalten

Ausschlusskriterien:

  • FEV1 < 50 %
  • Voraussichtlicher Krankenhausaufenthalt innerhalb der nächsten drei Wochen
  • Vorgeschichte von Pneumothorax innerhalb der letzten 6 Monate vor Besuch 1
  • Vorgeschichte von Hämoptysen, die eine Embolisation erforderten, innerhalb der letzten 12 Monate vor Besuch 1
  • Nicht in der Lage oder nicht bereit, Studienbesuche abzuschließen oder Follow-up-Daten bereitzustellen, wie dies gemäß dem Studienprotokoll erforderlich ist
  • Hat innerhalb der letzten 4 Wochen vor Besuch 1 intravenöse (IV) Antibiotika eingenommen
  • Hat anhaltende Exazerbation oder allergische bronchopulmonale Aspergillose (ABPA)
  • Schwangere oder stillende Frau
  • Posttransplantationspatienten
  • Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Arm von Orkambi
Offene Studie: Alle Probanden erhalten Orkambi für 3 Monate.
Arzneimittel: Orkambi
Offene Behandlung mit Orkambi über 3 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des spezifischen bildbasierten Atemwegswiderstands (siRaw)
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Änderung des CFD-basierten Atemwegswiderstands, normalisiert durch das Lungenvolumen
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Veränderung spezifischer bildbasierter Atemwegsvolumina (siVaw)
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Änderung der CT-basierten Atemwegsvolumina normalisiert durch das Lungenvolumen
Baseline und nach drei Monaten Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Interne Luftstromverteilung
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
berechnet mit Thorax-HRCT
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Lufteinschlüsse
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
berechnet mit Thorax-HRCT
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Atemwegswandvolumen
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
berechnet mit Thorax-HRCT
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Aerosolabscheidung
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
berechnet mit Thorax-HRCT
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Dynamische Lungenvolumina
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
mit Spirometrie berechnet
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Statische Lungenvolumina
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
berechnet mit Bodyplethysmographie
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Atemwegswiderstände
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
berechnet mit Bodyplethysmographie
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Lungen-Clearance-Index
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Marker der Lungenventilationsinhomogenität
Baseline und nach drei Monaten Therapie
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Marker der Fitness für tägliche Aktivitäten
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Schweißchloridtest
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Chloridwerte im Schweißchloridtest
Baseline und nach drei Monaten Therapie
CFQ-R
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Standardisierte Messungen der Lebensqualität werden dem Probanden und den Eltern von Probanden unter 18 Jahren verabreicht. Krankheitsspezifisches Instrument zur Messung der Auswirkungen auf die allgemeine Gesundheit, das tägliche Leben, das wahrgenommene Wohlbefinden und die Symptome. Speziell für den Einsatz bei Patienten mit der Diagnose Mukoviszidose entwickelt. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit anzeigen.
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Digitale Lungenauskultation
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Digitale Analyse digitaler Lungengeräusche, die mit einem digitalen Stethoskop erhalten wurden
Baseline und nach drei Monaten Therapie
Exazerbationshäufigkeit
Zeitfenster: Baseline und nach drei Monaten Therapie
Anzahl der Mukoviszidose-Exazerbationen
Baseline und nach drei Monaten Therapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Antwerp

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2020

Zuletzt verifiziert

1. April 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2018-001573-24

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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