Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study to Observe the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS) Who Are Receiving Ongoing Treatment

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ipsen

Prospective Non-Interventional Study Evaluating the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS)

This study will collect information from patients with ALGS who are using odevixibat in their daily lives. Odevixibat is a medication that helps patients with ALGS, a rare disease that affects the liver and causes itching.

The main aim of this study is to observe the long-term, everyday safety of the drug odevixibat in patients with ALGS who are receiving ongoing treatment.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Zespół Alagille'a

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Ipsen Clinical Study Enquiries
Numer telefonu: See e mail
E-mail: clinical.trials@ipsen.com

Lokalizacje studiów

Francja
- - Bron, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
  - Dijon, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - CHU Dijon Bourgogne
  - Le Kremlin-Bicêtre, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - APHP - Hopital Bicetre - Paris Sud
  - Marseille, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - APHM - CHU Timone
  - Montpellier, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - CHU de Montpellier - Hopital Saint Eloi
  - Paris, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - APHP - Hopital Necker-Enfants Malades
  - Toulouse, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - CHU de Toulouse - Hopital Paule de Viguier
  - Villejuif, Francja
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - APHP - Centre Hepato-Biliaire Hospital Paul Brousse
Włochy
- - Florence, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
  - Naples, Włochy
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
  - Padova, Włochy
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - University Hospital Of Padova
  - Roma, Włochy
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  - Torino, Włochy
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
  - Udine, Włochy
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Ospedale Universitario Di Udine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Participants with Alagille syndrome (ALGS) who have been prescribed odevixibat by their treating physician will be enrolled into the study. Participants who started odevixibat treatment before study implementation may also be enrolled.

Opis

Inclusion Criteria:

Diagnosed with ALGS.
On (or starting) active odevixibat treatment.
Aged 6 months or older at the time of consent.

Exclusion Criteria:

Currently participating in a clinical trial with odevixibat.
Currently participating in any interventional clinical trial for ALGS.
Have any contraindication to odevixibat as per the locally approved label.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Percentage of participants experiencing adverse events (AEs) Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)	An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a participant administered odevixibat, whether or not considered related to treatment.	From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing serious adverse events (SAEs) Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)	An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a participant administered odevixibat, whether or not considered related to treatment.	From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)

Miary wyników drugorzędnych

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

CLIN-60240-034

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Percentage of participants with severe diarrhoea events Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with bloody diarrhoea events Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing diarrhoea events with concurrent dehydration Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing diarrhoea events treated with oral or intravenous rehydration Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in fat-soluble vitamin (FSV) levels Ramy czasowe: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with fat-soluble vitamin deficiency Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with clinical manifestations of fat-soluble vitamin deficiency Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)	For example, bleeding, rickets, or osteopenia.	From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with suspected hepatotoxicity requiring interruption of odevixibat treatment Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with clinical manifestations related to hepatotoxicity Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in alanine aminotransferase (ALT) Ramy czasowe: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in aspartate aminotransferase (AST) Ramy czasowe: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in gamma-glutamyl transferase (GGT) Ramy czasowe: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in blood bilirubin Ramy czasowe: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in international normalized ratio (INR) Ramy czasowe: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to diarrhoea Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to hepatotoxicity Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to fat-soluble vitamin deficiency Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with treatment discontinuations due to diarrhoea Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with treatment discontinuations due to hepatotoxicity Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with treatment discontinuations due to fat-soluble vitamin deficiency Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with pregnancy and maternal complications Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of foetuses, neonates, or infants with adverse effects following exposure to odevixibat during pregnancy and/or lactation Ramy czasowe: From first documented exposure during pregnancy or lactation and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first documented exposure during pregnancy or lactation and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with biliary diversion surgery Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with liver transplantation Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants who die from any cause Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants switching from odevixibat to maralixibat Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)