Клинические исследование Синдром Алажиля - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Синдром Алажиля

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Ipsen Clinical Study Enquiries
Номер телефона: See e mail
Электронная почта: clinical.trials@ipsen.com

Места учебы

Италия
- - Florence, Италия
    - Рекрутинг
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
  - Naples, Италия
    - Еще не набирают
    - Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
  - Padova, Италия
    - Еще не набирают
    - University Hospital Of Padova
  - Roma, Италия
    - Еще не набирают
    - Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  - Torino, Италия
    - Еще не набирают
    - A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
  - Udine, Италия
    - Еще не набирают
    - Ospedale Universitario Di Udine
Франция
- - Bron, Франция
    - Еще не набирают
    - Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
  - Dijon, Франция
    - Еще не набирают
    - CHU Dijon Bourgogne
  - Le Kremlin-Bicêtre, Франция
    - Еще не набирают
    - APHP - Hopital Bicetre - Paris Sud
  - Marseille, Франция
    - Еще не набирают
    - APHM - CHU Timone
  - Montpellier, Франция
    - Еще не набирают
    - CHU de Montpellier - Hopital Saint Eloi
  - Paris, Франция
    - Еще не набирают
    - APHP - Hopital Necker-Enfants Malades
  - Toulouse, Франция
    - Еще не набирают
    - CHU de Toulouse - Hopital Paule de Viguier
  - Villejuif, Франция
    - Еще не набирают
    - APHP - Centre Hepato-Biliaire Hospital Paul Brousse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Participants with Alagille syndrome (ALGS) who have been prescribed odevixibat by their treating physician will be enrolled into the study. Participants who started odevixibat treatment before study implementation may also be enrolled.

Описание

Inclusion Criteria:

Diagnosed with ALGS.
On (or starting) active odevixibat treatment.
Aged 6 months or older at the time of consent.

Exclusion Criteria:

Currently participating in a clinical trial with odevixibat.
Currently participating in any interventional clinical trial for ALGS.
Have any contraindication to odevixibat as per the locally approved label.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Percentage of participants experiencing adverse events (AEs) Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)	An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a participant administered odevixibat, whether or not considered related to treatment.	From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing serious adverse events (SAEs) Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)	An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a participant administered odevixibat, whether or not considered related to treatment.	From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)

Вторичные показатели результатов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ipsen

Следователи

Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 июля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 сентября 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

CLIN-60240-034

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

Сроки обмена IPD

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

Критерии совместного доступа к IPD

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Percentage of participants with severe diarrhoea events Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with bloody diarrhoea events Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing diarrhoea events with concurrent dehydration Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing diarrhoea events treated with oral or intravenous rehydration Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in fat-soluble vitamin (FSV) levels Временное ограничение: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with fat-soluble vitamin deficiency Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with clinical manifestations of fat-soluble vitamin deficiency Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)	For example, bleeding, rickets, or osteopenia.	From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with suspected hepatotoxicity requiring interruption of odevixibat treatment Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with clinical manifestations related to hepatotoxicity Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in alanine aminotransferase (ALT) Временное ограничение: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in aspartate aminotransferase (AST) Временное ограничение: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in gamma-glutamyl transferase (GGT) Временное ограничение: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in blood bilirubin Временное ограничение: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in international normalized ratio (INR) Временное ограничение: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to diarrhoea Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to hepatotoxicity Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to fat-soluble vitamin deficiency Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with treatment discontinuations due to diarrhoea Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with treatment discontinuations due to hepatotoxicity Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with treatment discontinuations due to fat-soluble vitamin deficiency Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with pregnancy and maternal complications Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of foetuses, neonates, or infants with adverse effects following exposure to odevixibat during pregnancy and/or lactation Временное ограничение: From first documented exposure during pregnancy or lactation and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first documented exposure during pregnancy or lactation and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with biliary diversion surgery Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with liver transplantation Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants who die from any cause Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants switching from odevixibat to maralixibat Временное ограничение: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)		From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)

A Study to Observe the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS) Who Are Receiving Ongoing Treatment

Prospective Non-Interventional Study Evaluating the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS)